2019年11月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准Oxbryta（voxelotor）用于治疗12岁及以上的成年人和儿童镰状细胞疾病（SCD）。
FDA代理专员Brett P. Giroir医师表示：“今天的批准为美国100,000名患者以及全球超过2,000万人提供了更多希望，他们患有这种令人衰弱的血液病。到这一点，我们在与镰状细胞病的斗争中可以使用更多工具，这给那些患有镰状细胞病的人们带来了日常挑战。我们将继续致力于将这种疾病列为公共卫生的重点，并批准已被证明是安全有效的新疗法。这些新批准的药物与改善的提供者教育，增强患者权能和改善护理提供系统一起，有可能立即影响SCD患者。”
镰状细胞病是一种终生的遗传性血液病，其中红细胞的形状异常（呈新月形或“镰状”形状），从而限制了血管的流动并限制了向身体组织的氧气输送，从而导致严重的疼痛和器官损伤。它的特征还在于严重和慢性炎症，加剧了血管闭塞性危机，在此期间患者会经历极度疼痛和器官损伤的发作。非临床研究表明，Oxbryta抑制红细胞镰刀，提高红细胞变形能力（红细胞改变形状的能力），并提高血液的流动能力。
“ Oxbryta是脱氧镰状血红蛋白聚合反应的抑制剂，镰状血红蛋白是镰状细胞疾病的中心异常，” FDA肿瘤高级研究中心主任，FDA中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。药物评估与研究。 “使用Oxbryta，镰状细胞不太可能结合在一起并形成镰状，这可能会由于红细胞破坏而导致血红蛋白水平降低。这种疗法为患有这种严重且危及生命的疾病的患者提供了新的治疗选择。”
Oxbryta的批准基于对274名镰状细胞病患者的临床试验结果。在这项研究中，有90名患者接受了1500毫克的Oxbryta，92名患者接受了900 mg的Oxbryta，92位患者接受了安慰剂。有效性基于接受1500毫克Oxbryta的患者血红蛋白反应率的提高，与安慰剂组的6.5％相比，这些患者的血红蛋白响应率为51.1％。
服用Oxbryta的患者常见的副作用是头痛，腹泻，腹痛，恶心，疲劳，皮疹和发热（发烧）。
Oxbryta获得了“加速批准”，这使FDA可以基于合理可能预测可为患者带来临床收益的结果批准用于严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验来验证和描述Oxbryta的临床益处。
FDA将此申请授予快速通道称号。 Oxbryta还获得了“孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。
FDA授予Oxbryta批准给Global Blood Therapeutics。
完整说明资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/213137s000lbl.pdf |
