2019年11月03日,Kura Oncology是一家临床阶段的生物制药公司，专注于肿瘤学精准药物的开发。近日，该公司公布了新型靶向抗癌药tipifarnib II期RUN-HN研究的最新数据，结果显示：在先前已接受过多种疗法治疗的HRAS突变头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者中，tipifarnib作为单药疗法显示出持久的抗肿瘤活性。
截至2019年10月17日数据截止日期，共有21例具有高HRAS突变等位基因频率的HNSCC患者入组了II期RUN-HN试验，这些患者先前已接受的疗法中位数为2（范围：0-6），所有患者对最后一次治疗均无反应。
这21例患者中，有18例患者可进行疗效评估，其中10例达到了实体瘤疗效评价标准（RECIST）规定的部分缓解（PR），即客观缓解率（ORR）为56%（n=10/18，95%CI:0.31-0.78）。此外，8例患者病情稳定，包括2例达到未经证实的PR，其中一例正在等待确认性缓解评估。在3例不可评估的患者中，2例在初始缓解评估之前中止，1例在数据截止日期等待初始缓解评估。
18例可评估患者中，中位无进展生存期（PFS）为6.1个月，而这些患者对最后一次先前疗法的中位PFS为2.8个月。10例病情PR患者的中位PFS为8.3个月，8例病情稳定患者的中位PFS为4.5个月。
目前，已被批准二线治疗HNSCC的三种疗法——Keytruda、Opdivo、Erbitux的总缓解率（ORR）范围在13-16%，PFS约为2个月。
RUN-HN研究的首席调查员、纪念斯隆·凯特林癌症研究中心Alan Ho医学博士表示：“tipifarnib是一种靶向疗法，已被证实作为一种单药药物针对携带HRA突变的HNSCC患者具有快速和持久的抗肿瘤活性，这种疾病可以抵抗当前的标准护理药物，包括免疫疗法。”
tipifarnib是Kura公司的先导药物，这是一种强效、高度选择性的法尼基化抑制剂，于2014年12月从杨森获得许可。法尼基化是一个关键的细胞信号传导过程，与癌症的发生和发展有关。
tipifarnib目前处于临床开发，用于多种实体肿瘤和血液学适应症的治疗。此前，该药已在超过5000例癌症患者中进行了研究，在特定患者亚组中表现出了令人信服和持久的抗癌活性，包括携带突变HRAS的鳞状肿瘤以及不携带突变HRAS的淋巴、骨髓和实体肿瘤。
原文出处：Kura Oncology Reports Durable Anti-Tumor Activity in Phase 2 Trial of Tipifarnib in HRAS Mutant Head and Neck Cancer |
