2019年08月15日， 阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（ FDA）已授予靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib）突破性药物资格（BTD），作为一种单药疗法治疗慢性淋巴细胞 白血病（CLL）成人患者。CLL是成人最常见的白血病类型之一。
值得一提的是，此次BTD是阿斯利康自2014年以来从FDA收到的第10份BTD。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的在研药物，能够得到包括 FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次BTD，基于2项III期临床研究ELEVATE-TN和ASCEND的中期分析积极结果。结果表明，Calquence单独或联合用药可显着延长患者的病情无进展生存期，安全性和耐受性与已确定的特征一致。
——ASCEND研究：在复发性或难治性CLL患者中开展，比较了Calquence与医生选择的治疗方案IdR（利妥昔单抗+idelalisib）或BR（利妥昔单抗+苯达莫司汀）的疗效和安全性。结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与医生选择的治疗方案相比，Calquence显着延长了复发性或难治性CLL患者的无疾病进展生存时间。中位随访16.1个月的数据显示，与IdR或BR方案相比，接受Calquence治疗的患者无进展生存期（PFS）具有统计学意义和临床意义的改善、疾病进展或死亡风险降低69%（HR=0.31，95%CI:0.20-0.49；p＜0.0001）。数据分析时，Calquence治疗组中位PFS尚未达到，对照组中位PFS为16.5个月。在第12个月时，Calquence治疗组有88%的患者病情没有进展，对照组为68%。
——ELEVATE-TN研究：在既往未接受治疗（初治）CLL患者中开展，旨在评估Calquence单药疗法、Calquence+obinutuzumab组合疗法相对于苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法的疗效和安全性。结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法相比，Calquence+obinutuzumab组合疗法使PFS实现了统计学显着和临床意义的改善。该研究还达到了关键次要终点，与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法相比，Calquence单药疗法也使PFS实现统计学显着和临床意义的改善。
阿斯利康 肿瘤研发执行副总裁Jos_Baselga表示：“这是我们在血液学方面取得的一个重要监管里程碑。该BTD认可了越来越多的证据支持Calquence作为一种高度选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂为患者提供一种新的、具有良好安全性的、差异化的、无化疗治疗选择。
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/210259s000lbl.pdf |
