首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法Firazyr获日本批准上市。
2018年09月26日，英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。
此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状。鉴于HAE发作的不可预知性和致衰性，Firazyr将日本的HAE患者提供一种重要的治疗选择，通过皮下注射就能针对HAE急性发作提供迅速的症状缓解。
Firazyr的获批，是基于在日本开展的一项开放标签、单组III期研究，该研究入组了8例确诊为HAE并经历血管水肿发作的成人患者。研究中，3例患者进行自我注射Firazyr，5例患者由医生注射Firazyr。主要疗效终点是症状开始缓解时间（TOSR），定义为患者直观类比标度（VAS）评分相对基线下降50%的最早时间。
研究结果表明，Firazyr的耐受性良好，在急性HAE发作期间单次注射即可快速缓解症状。总的来说，Firazyr治疗的中位TOSR为1.75小时，自我注射的患者和由医生注射的患者之间，TOSR相近。患者在注射Firazyr后早至1小时即可获得症状缓解，所有患者在5小时内症状缓解。
安全性方面，接受皮下注射Firazyr治疗的患者中，最常见的不良反应为注射部位反应，包括红斑和肿胀，这些反应多为轻度至中度。
HAE是一种罕见的遗传性疾病，特征是局部水肿（肿胀）的反复发作。具体而言，HAE患者经常会在面部、四肢、胃肠道等部位发生反复发作的局限性水肿，该病不仅会使患者处于虚弱与痛苦之中，更有可能因为喉咙部位肿胀发生窒息，危及患者生命。据估计，在全球范围内，HAE的发病率为1万至5万分之一。HAE症状常在儿童期出现，而攻击可发生在任何年龄，早期发病可能预示一个更为严重的疾病进程。
Firazyr的有效成分为icatibant（艾替班特，合成的10肽），这是一种特异性的缓激肽B2受体拮抗剂，旨在通过阻断水肿形成的关键介质——缓激肽发挥作用。HAE是由于患者血液内C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能失调所致，凝血因子XII/激肽释放酶蛋白水解级联反应的一个关键调节剂导致生成缓激肽。缓激肽是一种血管扩张剂，被认为负责局部化肿胀，炎症，和疼痛HAE特征性症状。icatibant抑制缓激肽与 B2受体结合，可用于治疗HAE急性发作的临床症状。
附原说明资料：http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/4490406G1029_1_01/ |
