2019年10月25日,pectrum Pharmaceuticals是一家专注于血液学和肿瘤学的生物技术公司。近日，该公司宣布，向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Rolontis（eflapegrastim）一份更新版的生物制品许可申请（BLA）。Rolontis是一种新型的长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），此次BLA申请批准该药用于正在接受骨髓抑制性抗癌药物的患者治疗中性粒细胞减少症。
该公司于2018年12月向FDA提交过一份BLA，但在今年3月，由于FDA要求提供额外的制造相关信息，该公司已自愿撤回了这份BLA。根据Spectrum公司之前发布的声明，FDA没有提到与BLA的临床前和临床模块相关的问题，也没有提到是否需要开展更多的临床研究。决定撤回BLA是因为该公司需要更多的时间来提供某些与制造相关的额外信息。
Rolontis是一种新型的长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），利用Spectrum公司专有的平台技术使G-CSF的药理活性最大化，从而提高生物活性并延长半衰期。此次BLA申请批准Rolontis用于治疗化疗诱导的中性粒细胞减少。
该药BLA的提交，是基于2个相同设计的III期临床研究ADVANCE和RECOVER的数据。这2个研究根据与FDA的特别协议评估（SPA）开展，评估了Rolontis治疗643例早期乳腺癌患者骨髓抑制性细胞毒化疗所致中性粒细胞减少的安全性和有效性。在这2项研究中，Rolontis均被证实在严重中性粒细胞减少病程（DSN）方面与临床标准“升白”药物培非格司亭（pegfilgrastim）的预先指定的非劣性（NI）假设，同时具有相似的安全性。在2项研究中，Rolontis在所有4个周期DSN方面也显示出相对于培非格司亭的非劣效性（所有NI p＜0.0001）。
Spectrum公司总裁兼首席执行官Joe Turgeon表示：“我们已经向FDA提交了一份强有力的文件包，其中包含了强有力的临床数据，并满足了FDA之前传达的有关生产工艺的要求。Rolontis可能是15年来第一款新型的G-CSF，如果获得批准，我们期待着在这个价值数十亿美元的市场上展开竞争。”
原文出处：Spectrum Pharmaceuticals Announces Submission to the U.S. Food and Drug Administration of Updated Biologics License Application for ROLONTIS |
