BOTOX是第一种被批准用于治疗2-17岁患有上肢痉挛的儿科患者的神经毒素治疗
2019年6月21日，Allergan plc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该公司用于BOTOX®的儿科患者补充生物制剂应用（sBLA）（2至17岁）上肢痉挛。FDA授予BOTOX®为期六个月的优先权审查，通常将其授予疗法，如果获得批准，与当前的护理标准相比，该疗法可显着提高安全性和有效性。 FDA还正在审查另一种sBLA，以将BOTOX®用于治疗下肢痉挛的儿科患者，预计将于今年第四季度做出决定。
对大脑和脊柱的损害可导致痉挛，通常表现为上肢和下肢的肌肉紧绷和僵硬。上肢痉挛可干扰上肢关节的运动，其严重程度可从轻度到重度肌肉僵硬。儿童痉挛的常见原因包括脑瘫，外伤性脑损伤，多发性硬化症，脊髓损伤和中风，这是一组影响人移动和保持平衡与姿势的能力的疾病。
Allergan首席研发官David Nicholson表示：“看着一个患有上肢痉挛的孩子非常困难。” “获得FDA批准对Allergan来说对我们所有人都是特殊的，因为我们现在可以使用BOTOX®为儿童及其照顾者提供儿科护理方面的进步。这一里程碑强调了我们对创新的持续关注，并基于我们30年的研发努力自1989年FDA批准眼睑痉挛和斜视以来，就一直使用BOTOX®。我们也期待FDA做出有关小儿下肢痉挛的决定，并继续为全球患者提供服务。”
FDA的批准基于两项三期研究的数据，这些研究评估了BOTOX®在200例上肢痉挛的儿科患者中的安全性和有效性。这些试验包括一项为期12周的双盲研究和为期一年的开放标签扩展研究。
每次治疗的批准推荐剂量为每公斤3单位至每公斤6单位，划分为上肢受影响的肌肉。小儿患者的总剂量应每3个月间隔不超过8单位/千克体重或300单位（以较低者为准）。 BOTOX®的治疗并不能替代现有的物理疗法或可能已开具的其他康复疗法。
吉列儿童专业医疗中心儿科康复医学专家小马克·戈尔姆利（Mark Gormley，Jr. M.D.）表示：“小儿上肢痉挛是一个重大问题，可能会对孩子的发育和生活质量产生负面影响。”保罗。 “由于痉挛对成长中的儿童特别不利，它需要不断的护理。BOTOX®具有完善的安全性和功效，我相信它将成为成功控制儿童和青少年上肢痉挛的重要治疗选择。”
Allergan致力于提供资源和服务，例如BOTOX®储蓄计划，以帮助确保BOTOX®对患者可用且负担得起。在过去的30年中，全球已分发了超过1亿瓶BOTOX®和BOTOX®Cosmetic（onabotulinumtoxinA）。 BOTOX®神经毒素是在科学和医学期刊上发表的有关BOTOX®和BOTOX®Cosmetic的3,700多篇文章，是世界上研究最广泛的药物之一。
BOTOX®（onabotulinumtoxinA）重要信息
适应症
BOTOX®是一种处方药，可注射到肌肉中并用于：
治疗上肢痉挛的2至17岁儿童的肌肉僵硬
在12岁以上的人群中治疗某些类型的眼部肌肉问题（斜视）或眼睑异常痉挛（眼睑痉挛）。
在2至17岁患有上肢痉挛的儿童中使用BOTOX®进行治疗并不意味着取代现有的物理疗法或可能已开具的其他康复疗法。
重要安全信息
BOTOX®可能会导致严重的副作用，可能危及生命。如果在注射BOTOX®之后的任何时间（几小时到几周）有任何这些问题，请立即寻求医疗帮助：
由于相关肌肉的弱化而导致的吞咽，说话或呼吸问题可能很严重，并导致生命损失。如果在注射之前预先存在这些问题，则风险最高。吞咽问题可能持续数月。
传播毒素效应。肉毒杆菌毒素的作用可能会影响注射部位以外的区域，并引起严重的症状，包括：力量下降和全身肌肉无力，复视，视力模糊和眼睑下垂，声音嘶哑或声音改变或丧失，难以清晰说出单词，失去膀胱控制，呼吸困难和吞咽困难。
当以推荐剂量使用BOTOX®来治疗眼睑痉挛或斜视时，还没有确认的严重的毒素扩散到注射部位的严重案例。
BOTOX®在服用BOTOX®的几小时到几周内可能会导致力量下降或全身肌肉无力，视力问题或头晕。如果发生这种情况，请勿驾驶汽车，操作机械或进行其他危险活动。
如果您：对BOTOX®中的任何成分过敏（请参阅用药指南中的成分）；请勿使用BOTOX®。对任何其他肉毒杆菌毒素产品有过敏反应，例如Myobloc®（rimabotulinumtoxinB），Dysport®（肉毒杆菌毒素A）或Xeomin®（incobotulinumtoxinA）；在计划的注射部位感染皮肤。
BOTOX®的剂量与另一种肉毒杆菌毒素产品不同，或与之相当。
据报道有严重和/或立即的过敏反应，包括瘙痒，皮疹，红痒，红肿，喘鸣，哮喘症状或头晕或头晕。如果您出现症状，请立即寻求医疗帮助；应停止继续注射BOTOX®。
告诉医生您所有的肌肉或神经疾病，例如ALS或Lou Gehrig病，重症肌无力或Lambert-Eaton综合征，因为使用典型剂量的BOTOX®可能会导致严重的副作用，包括吞咽困难和呼吸困难。
角膜问题已被报道。据报道，某些因眼睑痉挛而接受BOTOX®的人有角膜（眼表）问题，尤其是在某些神经疾病患者中。 BOTOX®可能会使眼睑的眨眼次数减少，这可能导致眼睛表面比平时更多地暴露于空气中。如果您在接受BOTOX®时眼睛有任何问题，请告诉您的医生。您的医生可能会用滴剂，软膏，隐形眼镜或眼罩治疗您的眼睛。
据报道眼后出血。据报道有些人因斜视而接受BOTOX®致眼球出血。如果您在接受BOTOX®时发现任何新的视觉问题，请告诉您的医生。
据报道有支气管炎和上呼吸道感染（感冒）。在接受BOTOX®治疗的上肢痉挛患儿中，上呼吸道感染的报道更为频繁。
告诉您的医生您所有的医疗状况，包括您是否：有或曾经有过出血问题；有计划进行手术；脸上做了手术；前额肌肉无力；扬眉毛眼睑下垂;其他面部异常变化；已怀孕或计划怀孕（尚不知道BOTOX®是否会伤害未出生的婴儿）；正在母乳喂养或计划母乳喂养（尚不知道BOTOX®是否会进入母乳中）。
告诉医生您服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。将BOTOX®与某些其他药物一起使用可能会导致严重的副作用。在告诉医生您过去曾经接受过BOTOX®之前，请勿开始使用任何新药。
告诉您的医生，您在最近4个月内是否还接受过其他肉毒杆菌毒素产品；过去曾注射过肉毒杆菌毒素，例如Myobloc®，Dysport®或Xeomin®（确切地告诉医生您收到了哪种产品）；最近已经注射了抗生素；服用肌肉松弛剂；服用过敏或感冒药；服用安眠药；服用类似阿司匹林的产品或血液稀释剂。
BOTOX®的其他副作用包括：口干，注射部位不适或疼痛，疲劳，头痛，颈部疼痛，眼睛问题：复视，视力模糊，视力下降，眼睑下垂，眼睑肿胀，干眼，下垂眉毛;和上呼吸道感染。
https://www.allergan.com/assets/pdf/botox_pi.pdf