2019年6月28日,Retrophin公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了100毫克和300毫克的Thiola EC（硫普罗宁）片剂， 用于治疗胱氨酸尿症的新型肠溶包衣制剂.
Thiola（硫普罗宁），这是一种罕见的遗传性疾病，可导致尿液中胱氨酸水平的增加，从而形成反复出现的胱氨酸肾结石。Thiola EC预计将于2019年7月上市
Retrophin首席执行官Eric Dube博士说：“Thiola EC的批准标志着我们继续致力于帮助患有胱氨酸尿症患者治疗复发性胱氨酸结石的威胁的另一步。” “这种新配方为患者提供了服用或不服用食品的Thiola EC的自由，优于限制食品限制的原始配方，并且还有可能减少管理胱氨酸尿症所需的药片数量。我们期待与胱氨酸尿症社区合作，因为我们将在下个月推出新配方。“
推荐的成人患者初始剂量Thiola为每天800毫克，在临床研究中，Thiola的平均剂量约为1,000毫克，或每天10丸。建议将最初的Thiola 100 mg制剂在饭前至少一小时或饭后两小时给药。推荐使用Thiola EC 100 mg和300 mg片剂，不论是否含有食物。
“Thiola作为胱氨酸尿症治疗的治疗方法已经确立。然而，对于某些患者来说，每天三次给药前一小时或两小时后给药的挑战，加上药丸负担高，一直存在挑战，“肾病科临床主任David S. Goldfarb博士说。纽约大学朗格健康。 “有一种新的治疗选择，可以在有或没有食物的情况下进行给药的灵活性，以及为患者提供减少服用药物的机会，应该有意义地改善方便性和依从性。”
Thiola EC片剂通过505（b）（2）监管途径获得批准，该途径允许FDA参考先前已经批准的产品的安全性和有效性的发现，并结合对该产品的进一步研究的审查结果。
关于Thiola EC（硫普罗宁）
Thiola EC（硫普罗宁）与高液体摄入，碱和饮食改良相结合，用于预防成人和≥20kg患有严重纯合性胱氨酸尿症的儿童患者的胱氨酸结石，这些患者单独对这些措施无反应。
重要安全信息
禁忌症：
Thiola EC禁用于对硫普罗宁或Thiola EC的任何其他成分过敏的患者。
警告和预防措施：
蛋白尿：已报道蛋白尿，包括肾病综合征和膜性肾病，使用硫普罗宁。每天接受> 50mg/kg硫普罗宁的儿科患者可能会增加蛋白尿的风险。监测患者蛋白尿的发展，并停止发生蛋白尿的患者的治疗。
超敏反应：已报道过敏反应（药物发热，皮疹，发热，关节痛和淋巴结病）。
不良反应：
最常见的不良反应（≥10％）是恶心，腹泻或软便，口腔溃疡，皮疹，疲劳，发烧，关节痛，蛋白尿和呕吐。
药物相互作用：
服用Thiola EC前2小时和服用后3小时避免饮酒。
特殊人群：
哺乳期：在Thiola EC治疗期间不建议母乳喂养。
老年人使用：由于老年患者肾功能下降的可能性更大，因此应注意剂量选择，监测肾功能可能有用。
关于Thiola
Thiola（硫普罗宁）与高液体摄入，碱和饮食改良相结合，用于预防成人和≥20kg患有严重纯合性胱氨酸尿症的儿童患者的胱氨酸结石形成，这些患者单独对这些措施没有反应。
重要安全信息
禁忌症：
Thiola禁用于对硫普罗宁或Thiola的任何其他成分过敏的患者。
警告和预防措施：
蛋白尿：已报道蛋白尿，包括肾病综合征和膜性肾病，使用硫普罗宁。每天接受> 50mg/kg硫普罗宁的儿科患者可能会增加蛋白尿的风险。监测患者蛋白尿的发展，并停止发生蛋白尿的患者的治疗。
超敏反应：已报道过敏反应（药物发热，皮疹，发热，关节痛和淋巴结病）。
不良反应：
最常见的不良反应（≥10％）是恶心，腹泻或软便，口腔溃疡，皮疹，疲劳，发烧，关节痛，蛋白尿和呕吐。
特殊人群：
哺乳期：在Thiola治疗期间不建议母乳喂养。
老年人使用：由于老年患者肾功能下降的可能性更大，因此应注意剂量选择，监测肾功能可能有用。 |
