5月28日，美国FDA批准Rapamune(西罗莫司) 治疗淋巴管平滑肌增生症(LAM)，这是一种罕见的侵袭性肺部疾病，主要影响生育年龄的妇女。这是获批用于治疗该疾病的首款药物。
LAM的特点是侵犯肺组织（包括呼吸道）及血管/淋巴管的平滑肌细胞异常增生，可引起肺损害，导致呼吸道阻塞及限制氧气输送到人体。LAM 是一种非常罕见的疾病。据美国国家医学图书馆提供的信息称，全球每百万妇女中只有2%到5%的人已知患有这种疾病。
Rapamune有片剂与口服溶液两种剂型供人们使用，这款药物最初在1999年作为一种免疫抑制剂获批用于帮助13岁及以上年龄接受肾移植的患者阻止器官排斥反应。由于 Rapamune 的申请者证明这款药物与现有治疗药物相比可提供实质性的改善，这款药物从而获得突破性治疗药物资格。
它还获得了优先审评权，优先审评权可为那些在一种严重疾病或病症治疗中可能对安全性或有效性有明显改善的药物提供一个加快的审评。由于LAM是一种罕见疾病或病症，Rapamune用于这一适应症也获得了孤儿药资格。这款药物的开发在某种程度上也获得了FDA孤儿产品捐助计划的支持，该计划可以为用于罕见疾病或症状产品的安全性和/或有效性临床研究提供援助。
不同的FDA计划，如孤儿产品资格及突破性治疗药物资格，它们为申请者提供了财政激励，增加了互动并获得来自FDA的建议，促进了用于罕见病创新治疗药物的开发与批准，否则是不可能达到，FDA药物评价与研究中心新药办公室主任、医学博士 Jenkins 称。这种特别计划使FDA帮助药品生产商将拯救生命的药物以尽快的速度送到需要的患者手中成为可能。
Rapamune治疗LAM的安全性与有效性在一项Rapamune与一种非活性药物（安慰剂）进行对照的临床试验中得到研究，试验中共有89名受试者，他们先进行12个月的治疗，随后是12个月的观察期。主要终点是一移钟内用力呼吸（一秒钟用力呼气容积或 FEV1）期间人所能呼出气体变化率的组间差异。
在12个月的治疗期间内，FEV1的差异平均下降大约153mL。在停止使用Rapamune后，肺功能以类似于安慰剂组的速率继续下降。
最常报道的与Rapamune治疗LAM相关的副作用是嘴与嘴唇溃疡、腹泻、腹痛、恶心、咽喉痛、痤疮、胸痛、腿肿胀、上呼吸道感染、头痛、眩晕、肌肉疼痛和高胆固醇。严重副作用包括过敏症及在肾移植患者中观察到肿胀（水肿）。Rapamune由宾夕法尼亚州费城的Wyeth制药制造，该公司是辉瑞旗下的一个子公司。 |
