2019年5月6日,美国食品和药物管理局今天批准Ruzurgi（amifampridine 氨氯吖啶）片治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）6年至17岁以下的患者。这是FDA首次批准用于LEMS儿科患者的治疗。经批准用于LEMS的唯一其他治疗方案仅被批准用于成人。
“我们将继续致力于促进罕见疾病治疗的开发和批准，尤其是儿童的治疗，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。 “这项批准将为患有LEMS的儿科患者提供急需的治疗选择，这些患者具有明显的虚弱和疲劳，这往往会导致日常活动的巨大困难。”
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经和肌肉之间的联系，并导致受影响患者的虚弱和其他症状。在患有LEMS的人中，身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头（神经和肌肉之间的连接）并破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。
LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于患有癌症的患者，例如小细胞肺癌，其发病在癌症诊断之前或与之相符。 LEMS可以在任何年龄发生。 LEMS在儿科患者中的流行程度尚不清楚，但LEMS的总体患病率估计为全世界每百万人中的三个。
Ruzurgi在6岁至17岁以下的患者中的使用得到了LEMS成人药物充分和良好对照研究的证据，成人患者的药代动力学数据，药代动力学建模和模拟以确定儿科患者的给药方案。小儿患者的安全性数据6至小于17岁。
Ruzurgi治疗LEMS的有效性是通过对32名成年患者进行随机，双盲，安慰剂对照的戒断研究确定的，其中患者在进入研究前服用Ruzurgi至少3个月。该研究比较了继续使用Ruzurgi的患者和转为安慰剂的患者。通过测试的变化程度来测量有效性，该测试评估患者从椅子上升，行走三米并且连续三次不停地返回椅子所花费的时间。继续使用Ruzurgi的患者比安慰剂患者的损伤少。还使用LEMS相关弱点的自我评估量表来评估有效性，评估弱化或强化的感觉。分数表明转换为安慰剂的患者感觉更弱。
服用Ruzurgi的儿科和成人患者最常见的副作用是灼烧或刺痛（感觉异常），腹痛，消化不良，头晕和恶心。儿科患者报告的副作用与成人患者相似。在没有癫痫病史的患者中观察到癫痫发作。如果患者出现过敏反应，如皮疹，荨麻疹，瘙痒，发烧，肿胀或呼吸困难，应立即告知其医护人员。
FDA批准了此应用程序优先审查和快速通道指定。 Ruzurgi还获得了Orphan药物的称号，该药物提供奖励以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。
FDA批准Ruzurgi批准Jacobus制药公司。 |
