2019年5月6日,美国食品和药物管理局批准Vyndaqel（tafamidis葡甲胺）和Vyndamax（tafamidis）胶囊由成人甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）引发的心脏疾病（心肌病）的治疗。这些是FDA批准的首批ATTR-CM治疗方法。
Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性基团，tafamidis，但他们不可替代的一毫克毫克的基础，他们推荐的剂量区分。
“甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性是一种罕见的，衰弱和经常致命的疾病，”诺曼说斯托克布里奇，医学博士，博士，美国食品药品管理局的药品审评中心和研究心血管和肾脏药品部主任。 “我们今天批准的治疗是在通过甲状腺素介导的淀粉样变性引起的心肌病的治疗重大进步。”
ATTR是由被称为人体的器官和组织的淀粉样蛋白的特异性蛋白质异常沉积的积累造成的，干扰与他们的正常运作。心脏受累可导致呼吸短促，疲劳，心力衰竭，意识丧失，心律异常和死亡。外周神经系统的参与可能会导致感，疼痛，不动的损失或手臂，腿，手和脚。因此，淀粉样沉积物可影响肾脏，眼睛，胃肠道和中枢神经系统。
这在441例临床试验所示Vyndaqel和Vyndamax的治疗ATTR-CM的功效随机接受Vyndaqel或安慰剂。平均30个月后，Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组。 Vyndaqel所以有助于减少因心血管疾病住院的人数。
临床试验中的患者数量很少，但未发现与药物相关的副作用。 Tafamidis给孕妇服用可能会造成胎儿伤害。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性应与健康专业人士讨论怀孕和预防问题。
FDA批准了Vyndaqel Fast Track，Priority Review和Breakthrough Therapy指定。 Vyndaqel和Vyndamax每个接收孤儿药，它提供奖励，以帮助和鼓励的药物为罕见疾病的发展。
Vyndaqel和Vyndamax的批准授予了辉瑞公司的子公司FoldRx。 |
