Doptelet（avatrombopag）被批准为一岁至六岁以下儿童的有效配方。
2025年07月25日。Sobi North America宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Doptelet（avatrombopag）马来酸阿伐曲泊帕片用于治疗一岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）且对先前疗法反应不足的儿科患者的血小板减少症。 此次批准还包括一种新配方 Doptelet Sprinkle（avatrombopag）口服颗粒，适用于1至6岁以下的儿童。
  此次儿科批准基于AVA-PED-301的研究结果。AVA-PED-301是一项全球随机III期临床试验，旨在评估Doptelet在治疗儿童ITP患者中的疗效、安全性和药代动力学。研究表明，在未使用急救药物的情况下，27.8%的Doptelet患者达到了主要终点——持久血小板反应，而安慰剂组患者则为0%（p=0.0077，95% CI 15.8-39.7）。此外，81.5%的Doptelet患者达到了另一个主要终点—血小板反应，而安慰剂组患者则为0%（p=<0.0001，95% CI 71.1-91.8）。第8天，55.6%的Doptelet患者（95% CI：41.4%，69.1%）在未接受挽救治疗的情况下血小板计数≥50×10^9/L（p<0.0001），而安慰剂组患者则没有这一比例（95% CI：0.0%，16.1%）。Doptelet总体耐受性良好。在患有持续性或慢性免疫性血小板减少症的儿科患者中，最常见的不良反应（≥ 10%）为病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和口咽痛。
  Doptelet(Avatrombopag)马来酸阿伐曲泊帕片是一种口服血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，其模拟TPO的生物学效应，刺激巨核细胞发育和成熟，从而增加血小板计数。TPO受体激动剂已被证实与慢性肝病或免疫性血小板减少症患者的血栓形成和血栓栓塞并发症有关。Doptelet Sprinkle是适用于1至6岁以下患者的核准剂型，而Doptelet片剂是适用于6岁及以上患者的核准剂型。
  免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的获得性自身免疫性疾病，其特征是血小板计数低和出血风险增加，给儿童和青少年带来多方面的疾病负担。据估计，每百万人中多达100人患有ITP。在儿童中，每年每100,000名儿童中就有5名患有ITP，高达 25% 的新诊断儿童ITP患者会发展为慢性ITP。目前，该病尚无治愈方法，患者通常在接受各种治疗后复发。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/7/25/3121718/0/en/Sobi-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-Doptelet-avatrombopag-for-the-Treatment-of-Thrombocytopenia-in-Pediatric-Patients-One-Year-and-Older-with-Persistent-or-Chr.html