Exelix公司（EXEL）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准用于肝细胞癌（HCC）患者的CABOMETYX®（cabozantinib）片剂，这些患者之前曾接受过索拉非尼治疗。 HCC是最常见的肝癌形式，也是美国癌症相关死亡的最快起因。
“对于患有这种侵袭性肝癌的患者来说，CABOMETYX的这一新指征是一项重要的治疗进展，这是一个需要新治疗选择的社区，”Exelixis总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey博士说。 “这一批准是一个重要的里程碑，因为我们将继续探索CABOMETYX如何使患有肾细胞癌以外难以治疗的癌症患者受益。我们要感谢参加CELESTIAL的患者和临床医生，并感谢FDA的团队在审查我们的申请期间继续合作。“
美国食品和药物管理局批准CABOMETYX是基于CABOMTIYX的CELESTIAL第3阶段关键试验对先前接受索拉非尼治疗的晚期HCC患者的结果。与安慰剂相比，CABOMETYX在总体存活（OS）方面表现出统计学意义和临床意义上的改善。 2018年11月15日，Exelixis的合作伙伴Ipsen获得了欧洲委员会对CABOMETYX片剂的批准，作为先前接受过索拉非尼治疗的成人HCC单药治疗。
“患有这种晚期肝癌的患者几乎没有治疗选择，特别是在索拉非尼治疗后疾病进展时，”纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的Ghassan K. Abou-Alfa先生和CELESTIAL的首席研究员说。 “医生们渴望为这些患者提供新的选择，CELESTIAL试验的结果表明，CABOMETYX具有有效性和安全性，可以成为我们减缓疾病进展和改善治疗效果的重要新疗法。”
在关键的CELESTIAL试验中，使用cabozantinib的中位OS为10.2个月，而安慰剂为8.0个月（HR 0.76,95％CI 0.63-0.92; p = 0.0049）。中位无进展生存期（PFS）增加一倍以上，卡博替尼为5.2个月，安慰剂为1.9个月（HR 0.44,95％CI 0.36-0.52; p <0.0001）。对于卡博替尼，每RECIST 1.1的客观缓解率为4％，安慰剂组为0.4％（p = 0.0086）。在cabozantinib组中，64％的患者实现了疾病控制（部分缓解或稳定疾病），而安慰剂组患者中这一比例为33％。
CELESTIAL中的不良事件与cabozantinib的已知安全性一致。与安慰剂组相比，cabozantinib组最常见（≥10％）3级或4级不良事件为手掌 - 足底红斑感觉（17％对0％），高血压（16％对2％），天冬氨酸氨基转移酶增加（12％对7％），疲劳（10％对4％）和腹泻（10％对2％）。治疗相关的5级不良事件发生在卡博替尼组的6名患者（肝功能衰竭，食管支气管瘘，门静脉血栓形成，上消化道出血，肺栓塞和肝肾综合征）和安慰剂组的1名患者（肝功能衰竭）。卡博替尼组中有16％的患者和安慰剂组中3％的患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。
“虽然我们近年来在治疗原发性肝癌方面取得了一些进展，但患者群体仍然需要新的更好的选择，”Blue Faery总裁兼创始人Andrea Wilson说道：艾德丽安威尔逊肝癌协会。 “人们热切期待CABOMETYX的批准，这对于被诊断患有这种破坏性疾病的患者来说是重要的一天。”
完整说明资料附件：https://cabometyx.com/downloads/CABOMETYXUSPI.pdf |
