2025年04月16日,Recordati公宣​​布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ISTURISA（osilodrostat）磷酸奥唑司他片 的补充新药申请（sNDA），用于治疗无法手术或无法治愈的库欣综合征成人患者的内源性皮质醇增多症。这是对先前适应症的扩展，用于治疗库欣病（库欣综合征的一个亚型）患者的治疗。
  ISTURISA®适应症扩展得到了ISTURISA®广泛临床开发计划的支持，该计划涵盖了350多名患者。
  Isturia（osilodrostat）磷酸奥唑司他片是一种皮质醇合成抑制剂，其作用机制是抑制11β-羟化酶的产生，而11β-羟化酶是肾上腺皮质醇生物合成最后一步的酶。ISTURISA®还在美国以外的多个国家/地区获批用于治疗内源性库欣综合征患者，包括欧盟（2020年1月)和中国（2024年9月）。ISTURISA®已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)颁发的孤儿药资格认定，用于治疗内源性库欣综合征。
  皮质醇增多症（hypercortisolemia）以皮质醇水平升高为特征，是内源性库欣综合征的根本病因，库欣综合征是一种罕见而严重的疾病，由任何原因（垂体性和非垂体性）引起的皮质醇过量分泌。库欣病（库欣综合征的一种亚型）是由于垂体（ACTH，促肾上腺皮质激素）对肾上腺的过度刺激而导致皮质醇升高。
  皮质醇升高可导致多种相关疾病和并发症，例如体重增加、高血糖、高血压、骨质疏松症、皮肤变薄脆弱易擦伤、肌肉无力、抑郁、焦虑和易怒。如果库欣综合征中的内源性皮质醇增多症得不到治疗，可导致严重的并发症和疾病，包括糖尿病、骨质疏松症、心血管问题，甚至由于免疫系统受到抑制而增加感染风险。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/16/3062342/0/en/RECORDATI-FDA-GRANTS-ISTURISA-OSILODROSTAT-EXPANDED-INDICATION-FOR-THE-TREATMENT-OF-ENDOGENOUS-HYPERCORTISOLEMIA-IN-PATIENTS-WITH-CUSHING-S-SYNDROME.html