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Asceniv(免疫球蛋白静脉,人slra10%液体)
Asceniv(免疫球蛋白静脉, 人–slra 10%液体)
公司:ADMA Biologics
批准状态:2019年4月原发性体液免疫缺陷病
治疗领域：免疫学
特异性治疗:原发性激素免疫缺陷疾病
美国FDA已批准ASCENIV™给药(“FDA”) , 免疫球蛋白静脉,人–slra 10% 液体, 以前地被称为RI-002。ASCENIV™是一种静脉免疫免疫球蛋白(“IVIG”)药品为原发性体液免疫缺陷病(“PIDD” 或 “PI”)在成年和青少年(12至17岁)的治疗。公司期望有产品可得到为商业推出在2019年的下半年。
ASCENIV™的关键性III期临床研究遵循FDA指导原则为有PI.患者的治疗。 研究纳入59例有PI患者在跨域美国九个地点，其中研究患者接受试验的主要终点评价严重性细菌感染(“SBI”)的率在患者用ASCENIV™治疗。次要终点包括至首次SBI和至首次严重的感染时间, 用抗菌素天数, 由于感染不上学或工作天, 任何类别所有被确证的感染, 和由于感染住院。有零SBIs在12-月研究阶段期间。手稿和数据集描述结果被Dr. Richard Wasserman等在临床免疫学杂志 (2016)期36: 590-599发表。被批准的说明书将包括一个黑框警告关于潜在血栓形成和 肾功能失调或衰竭, 以及被观察到最常见不良事件在关键研究中, 它们是头痛, 窦炎, 腹泻, 病毒性胃肠炎, 鼻咽炎, 上呼吸道感染, 支气管炎, 和恶心。
“我们很兴奋关于这个重大成就在接受FDA批准对ASCENIV™ 一个新型, 专利的 IVIG产品我们感觉是需要添加至现有可得到治疗为患PI患者。我们希望 ASCENIV™的可供利用性将帮助减轻当前美国面临IVIG供应短缺的一部分，” ADMA Biologics总裁和CEOAdam Grossman说：“在美国有接近250,000 PI患者被诊断和生活, 而我们相信有一个机会治疗有ASCENIV™患者群的有意义的部分. 如同以前揭示, ASCENIV™ 被制造用我们的独特的, 专利的血浆供体筛选方法学和滴定调整血浆合并设计, 它混合了正常来源的血浆和血浆来自被测试供体用我们的专有微中和测定法。向前, 我们相信这个 FDA批准更佳位置ADMA 至进一步它的任务评价ASCENIV™ 在免疫功能受损被感染有患者或 处于-对呼吸道合胞体病毒(“RSV”)感染风险。我们向前与FDA工作和免疫学和传染病社区对开发一个临床研究评价ASCENIV™的使用在这个患者群在接近将来中。”Grossman先生继续说, “我们很感激临床试验受试者, 研究者, 和卫生保健工作者他们参加在我们的III期试验和感谢他们对他们的非凡努力。我们还对感谢我们的奉献和忠实的员工他们不遗余力的贡献对ASCENIV™的批准和示范我们的企业使命不知疲倦地工作因为病人都指望我们。.”
“收到Asceiv's™FDA批准, ADMA, 在它的唯一选择, 可选择得到一个另外 $27.5M的可得到的资助来自敏锐的顾问ADMA的现有信贷安排下。这个选择仍可得到对公司至2020年6月, 和这类资助可能被用于支持ASCENIV™的推出, 采购血浆原料盘存, 和开始构建潜在新血浆中心, 以及对 公司一般活动，” 结论Mr. Grossman先生。FDA批准ASCENIV™, 一个新型静脉免疫球蛋白。
一般资料
Asceniv (10% 免疫球蛋白液体)是一种替代治疗和含主要地免疫球蛋白G(IgG) 有一个抗体的广谱针对各种传染原感染性病原体[infectious agents]反映IgG活性发现在供体人群。
Asceniv是特异性地适用为原发性体液免疫缺乏症(PI)的治疗在成年和青少年(12至17岁)。PI包括, 但不限于, 体液免疫缺陷在先天性血内γ球蛋白缺乏, 常见变异型免疫缺陷病[common variable immunodeficiency (CVID)], X-连接的[linked]血内γ球蛋白缺乏, Wiskott-Aldrich综合征, 和严重联合免疫缺陷[severe combined immunodeficiencies (SCID)]。
Asceniv 被供应作为一种注射为静脉给药。Asceniv的推荐剂量为替代治疗在原发性体液免疫缺乏症(PI)中替代治疗为300至800mg/kg体重给予每3至4周。剂量可能被调整随时间以达到想要的谷水平和临床反应。
Asceniv剂量调整可能是被要求在患者不能维持谷总IgG浓度的至少500 mg/dL与一个目标的600mg/dL。开始用第二次输注, 调整剂量正比例性地, 目标一个谷的≥600mg/dL, 根据 以前谷和伴随剂量。
剂量: 300-800mg/kg每3-4周
初始输注率: 0.5mg/kg/min(0.005mL/kg/min)共第一个15分钟
维持输注率(如被耐受): 逐渐地增加每15分钟(如被耐受)至8mg/kg/min(0.08mL/kg/min)
临床结果
FDA批准
Asceniv的FDA批准是根据一项前瞻性, 开放, 单-臂, 多中心试验评估 Asceniv的疗效 , 安全性, 和药代动力学在59成年和儿童有PI受试者。研究受试者被 接受有规则的IGIV替代治疗, 有一个稳定剂量300和800mg/kg间共至少3月参加在这项试验前。受试者接受一个Asceniv输注给药每3或4周(剂量和时间表都依赖他们的以前治疗)共12月。研究评估Asceniv的疗效在预防严重的细菌性感染(SBIs), 被定义为一个率的<1.0细菌性肺炎的病例, 菌血症/脓毒血症, 骨髓炎/脓毒性关节炎, 内脏脓肿, 和细菌性脑膜炎每人-年。在12-月研究阶段 时, 发生零(0)严重的急性细菌性感染。因此, 严重的，急性，细菌性感染每年平均事件率为0.0(有一个上1-侧99%可信区间的<1.0每受试者年, 它符合研究的主要疗效终点)。
副作用
伴随Asceniv的使用不良效应可能包括, 但不限于以下:头痛，窦炎，腹泻，病毒性胃肠炎，鼻咽炎，上呼吸道感染，支气管炎，恶心。
Asceniv 药物说明书有以下黑框警告:
• 血栓形成可能发生用免疫球蛋白静脉(IGIV)产品, 包括Asceniv。风险因子可能包括: 高龄, 延长的固定 [immobilization], 高凝状态[hypercoagulable conditions], 静脉或动脉血栓形成病史, 雌激素的使用,留置血管导管[indwelling vascular catheters], 高黏血症[hyperviscosity], 和心血管风险因子。
• 肾功能不全, 急性肾衰, 渗透性肾变病[[osmotic nephrosis], 和死亡可能发生与IGIV产品的给药在易感患者[predisposed patients]。.
• 肾功能不全和急性肾衰发生更常见在患者接受IGIV产品含蔗糖。Asceniv不含蔗糖。
• 对患者处于血栓形成，肾功能不全或肾衰的风险, 给予Asceniv在最低剂量和 输注速率实际可行。在患者给药前确保适当水化。监视对血栓形成体征和症状和评估血黏稠性在患者处于对超高黏度风险患者。
作用机制
Asceniv(10%免疫球蛋白液体)是一种替代治疗和含主要地免疫球蛋白G(IgG)有一个广谱抗体对各种传染物 反映IgG活性发现在供体人群。Asceniv是一种替代治疗对患者有原发性体液免疫缺乏症(PI) (如血内γ球蛋白缺乏, 低丙球蛋白血症[hypogammaglobulinem]和它们的毒素帮助避免复发性严重的机遇性感染。IgG抗体是调理素[opsonins]增加吞噬作用和从循环病原体的消除。
在PI中作用机制尚未完全阐明。
Asceniv 含主要地免疫球蛋白G(IgG) 有一种广谱的抗体对 各种传染原[various infectious agents], 反映IgG活性在供体人群中发现。 Asceniv, 它是从合并血浆来自不低于1,000供体制备, 有一个IgG亚类分布与天然人血浆相似。适当剂量的IGIV可贮存一个异常地低至正常范围IgG水平。
附加资料
对附件资料关于Asceniv或原发性体液免疫缺乏症, 请访问https://www.admabiologics.com/ |
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