2019年4月12日，美国FDA今天授予加速批准至Balversa(erdafitinib), 一种治疗为成年患者有局部地晚期或转移膀胱癌有一种类型的易感性遗传改变被称为FGFR3或FGFR2, 和已进展 含铂化疗期间或后。
患者应被选择对治疗用Balversa 利用一个FDA-批准的协同诊断器械。我们的在一个时代更个体化或精确医学, 和靶向癌症治疗能力至 一个患者的特异性遗传突变或生物标志物 正在成为标准, 用进展正在做在新疾对患者有转移膀胱癌，” said , director of the 在FDA的药物评价和研究中心中血液学和肿瘤学产品办公室中FDA的肿瘤卓越中心和执行主任Richard Pazdur, M.D.说：“FGFRs调节重要的生物学过程包括细胞生长和分裂发育和组织修复期间。这个药物工作通过靶向在FGFRs中遗传改变。”
膀胱癌的最常见类型是移行细胞癌, 也称为膀胱上皮癌[urothelial carcinoma]。膀胱癌是伴随遗传突变，它是存在患者的膀胱 或整个尿路上皮[entire urothelium](下泌尿道的衬里)。在美国膀胱癌是第六最常见癌。成纤维细胞生长因子(FGFR)改变是存在接近五分之一患者有复发和难治性膀胱癌。
在一项临床试验研究Balversa的疗效，它包括 87患者有局部地晚期或转移膀胱癌, 有FGFR3或 FGFR2 遗传改变, 它用化疗治疗后已进展。在这些患者中总体反应率为32.2%, 有 2.3%有一个完全反应和几乎30%有一个部分反应。反应持续共一个平均的接近五-和-一-它是一种标准治疗对患者有局部地晚期或转移膀胱癌。对Balversa反应被见到在患者有以前不反应至抗PD-L1/PD-1治疗。
患者服Balversa被报告常见副效应为增加磷酸盐水平, 口腔溃疡, 感觉疲乏, 肾功能中变化, 腹泻, 口干, 指甲与甲床分离或指甲的形成差, 肝功能中变化, 低盐(钠)水平, 食欲减低, 味的感觉中变化, 低红血细胞(贫血), 干皮肤, 干眼和毛发丢失。 其他副效应包括发红, 肿胀, 剥皮或触痛在手或脚 (手脚综合征), 便秘, 胃痛, 恶心和肌肉痛。
Balversa可能致严重的眼问题, 包括炎性眼, 炎性角膜(眼的前部)和网膜的疾患, 一种眼的内部。患者被忠告有有眼检查间歇地和立即告诉他们的卫生保健专业人员如他们发生视力模糊, 视力丧失或其他视力变化，卫生保健专业人员被忠告 核查患者的血磷酸盐水平14和21天间开始治疗后和每月地, 和增加剂量Balversa在患者其血清磷酸盐是低于目标靶水平。
卫生保健专业人员被忠告告诉男性患者有生殖潜能女性伴侣使用有效避孕用 Balversa治疗期间和末次剂量后共一个月。对生殖潜能女性建议在开始治疗前用Balversa治疗前妊娠测试。是妊娠或哺乳喂养妇女不应服用Balversa因为它可能致危害至一个发育中胎儿或新生婴儿。Balversa必须被发放与一个患者用药指南描述重要资料关于药物的使用和风险。
Balversa接受一个加速批准, 它使FDA批准药物对严重的条件已满足一个未满足的医疗需求利用临床试验数据，被认为预测一个对患者的临床益处。进一步临床试验被要求以确证Balversa的临床益处和承办单位正在进行或计划进行这些研究。Balversa 还被授予突破性治疗指定。
FDA授予 Balversa的批准给予Janssen Pharmaceutical。FDA还批准 therascreen FGFR RGQ RT-PCR 药盒, 被 QIAGEN Manchester, Ltd.开发, 为使用作为一个协同诊断与Balversa对这个治疗适应证。 |
