2019年3月4日，Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的验证性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）的顶线结果。
结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要原因。此外，该研究也达到了全部次要终点。安全性方面，teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。
受此有利消息影响，美国东部时间2月28日，Horizon公司股价收涨32.77%。该公司计划于2019年年中向美国食品和药物管理局（FDA）提交teprotumumab治疗TED的生物制品许可申请（BLA）。之前，FDA已授予teprotumumab突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。来自该项III期研究的详细数据将在今年晚些时候举行的医学会议上公布，并将在同行评议期刊上发表。
Horizon公司董事长、总裁兼首席执行官Timothy P.Walbert表示，“除了II期研究的积极数据外，teprotumumab验证性III期研究获得的激动人心的数据将形成一个高度可信的临床证据主体，支持teprotumumab用于活动性TED的治疗。这是一个关键的里程碑，因为我们正在发展为一家以研究为重心的制药公司，开发创新疗法,以解决鲜有治疗选择的极具挑战性的疾病。此次III期研究的成功，使我们向活动性TED患者提供首个经FDA批准的疗法更近了一步，我们感谢与Horizon合作使teprotumumab研究和开发项目成为可能的患者、医生和研究机构。”
OPTIC研究的联合首席研究员、席德西奈医疗中心眼眶和甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas表示，“在这项研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如果获得批准，teprotumumab将为临床医生提供第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。”
teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。
甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。
目前，患者必须经历活动性TED，直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。
原文出处：
1、Horizon Pharma plc Announces Phase 3 Confirmatory Trial eva luating Teprotumumab (OPTIC) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED) Met Primary and All Secondary Endpoints |
