2018年12月21日，美国FDA今天批准Ultomiris (ravulizumab)注射液为成年患者有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的治疗, 一种罕见和危及生命血液病。.

FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤学办公室代理主任，FDA的肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur, M.D.说：Ultomiris的批准将改变有PNH被治疗患者将改变患者被治疗的方法,” “这项批准前, 仅有的批准治疗对PNH需要治疗 每两周, 它可能是对患者和他们的家庭麻烦。Ultomiris使用一种新型制剂所以 患者至需要治疗每八周, 对疗效没有损害。”

PNH是一种罕见获得性疾患，它导致红细胞破裂或破坏(溶血)。有PNH患者有正在缺失一种某种蛋白正常地保护红细胞免被患者免疫系统正在的破坏。有PNH患者有突然, 复发发作其中红细胞被过早地破坏，它可能被对机体激发, 例如感染或身体用力。这些发作期间, 可能发生以下症状: 严重贫血, 深度疲劳, 气短, 暗色尿的间隙性发作, 肾病或复发性疼痛。PNH可能发生在任何年龄, 尽管它是最常在年轻成年中被诊断。

Ultomiris是一种长-作用补体抑制剂，它预防溶血。Ultomiris的疗效被研究在一项临床试验的246患者以前为曾被治疗对PNH(未治疗过), 患者被随机化至被用Ultomiris或eculizumab治疗, 对PNH的当前标准医护。试验的结果显示 Ultomiris有与eculizumab相似结果(非-劣效性) – 患者没有接受一个输血和有相似发生率的溶血测量被患者血中LDH水平的正常化(乳酸脱氢酶，或LDH, 是一种酶在机体细胞中，糖转化至能力过程期间需要的酶)。此外, Ultomiris被研究在第二个临床试验的195有PNH患者，患者曾被用eculizumab治疗共至少过去6个月后是临床上稳定。这些患者被随机化地选择被治疗用Ultomiris或继续eculizumab治疗。Ultomiris再次显示与eculizumab相似效应(非-劣效性)根据几个临床测量包括溶血和避免输血。

在临床试验中被患者报告常见副作用为头痛和上呼吸感染。卫生保健提供者被建议谨慎使用当给予Ultomiris处方者有任何其他全身感染。

对Ultomiris处方资料包括一个黑框警告 忠告卫生保健专业人员和患者关于 risk of 危及生命脑膜炎球菌感染和脓毒血症的风险。卫生保健提供者被忠告遵循最当前咨询委员会对免疫接种实践(ACIP)推荐对脑膜炎球菌疫苗接种在患者 有补体缺乏。患者应被用脑膜炎球菌疫苗至少两周前给予Ultomiris第一剂量, 除非延迟治疗的风险胜过发生一个脑膜炎球菌感染。

患者和卫生保健提供者被忠告疫苗接种减低, 但不消除, 脑膜炎球菌感染的风险。患者应被监视脑膜炎球菌感染的体征和立即地评价如感染被怀疑。Ultomiris是可得到仅提供一个受限制程序一个评价和缓解战略(REMS)下。Ultomiris必须被分发与一个患者用药指导其中描述关于药物的使用和风险重要资料。  

FDA授予这项申请优先审评指定。Ultomiris还接受孤儿药物指定, 它提供奖励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。

FDA授予Ultomiris的批准给予Alexion Pharmaceuticals公司。