2018年12月21日,美国FDA今天批准Elzonris(tagraxofusp-erzs)输注为原始浆细胞样树突状细胞瘤[plasmacytoid dendritic cell neoplasm](BPDCN)在两岁和以上成年和儿童患者的治疗。

FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤产品办公室代理主任和FDA的肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur, M.D.说：“在今天的批准前, 没有对BPDCN 被FDA批准的治疗。标准的医护曾被强化化疗接着用骨髓移植。许多有BPDCN患者是不能耐受这种强化治疗, 所以有急需对另外的治疗选择。”

BPDCN是一种骨髓和血液的侵袭性和罕见疾病可能影响多个器官, 包括淋巴结和皮肤。它往往存在如同白血病或涉及至急性白血病。这个疾病是在男性比妇女更常见和在60岁和以上患者。

Elzonris的疗效被研究在两队列的患者在一个单-臂临床试验。第一个试验队列纳入13患者有未治疗的BPDCN, 而七患者(54%)实现完全缓解(CR)或CR有一个皮肤异常不是活动性疾病的指示性(CRc)。第二个队列包括15患者有复发或难治的BPDCN。一例患者实现CR和一例患者实现CRc。

在临床试验中被患者报告的常见副效应为毛细血管渗漏综合征(液体和蛋白漏出细血管至周围组织), 恶心, 疲乏, 腿和手的肿胀(周围水肿),发热, 发冷和体重增加。最常见实验室异常为在淋巴细胞, 白蛋白, 血小板, 血红蛋白和钙中减低, 和增加在葡萄糖和肝酶(ALT和AST)。卫生保健提供者被建议监视肝酶水平和对输注耐受性的体征。妇女是妊娠或哺乳喂养不应服用Elzonris因为它可能致危害至一个发育中胎儿或新生婴儿。

对Elzonris说明书含一个黑框警告警戒卫生保健专业人员和患者关于毛细血管综合征的增加风险它可能是危及生命或字母对在治疗中患者。

FDA授予这项申请突破性治疗和优先审评指定。 Elzonris还接受孤儿药物指定, 它提供奖励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。

FDA授予Elzonris的批准给予Stemline Therapeutics公司。