2025年04月02日,强生公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准STELARA®(ustekinumab)乌司奴单抗的上市许可，用于治疗体重至少40公斤、对传统或生物疗法反应不足或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病儿科患者。
  欧盟委员会的批准得到了3期UNITI-Jr临床研究和真实世界证据REALITI研究的数据支持。在UNITI-Jr研究中，通过52周的治疗（8周的诱导治疗和44周的维持治疗），对中度至重度活动性克罗恩病儿科患者评估了乌司奴单抗的疗效和安全性。体重至少40公斤的儿科患者在诱导治疗第8周达到临床缓解的比例为52.1%(25/48)，最早在第3周就观察到临床反应。在维持研究中，在第44周，接受每8周(q8w)和每12周(q12w)接受90毫克乌司奴单抗治疗的儿科患者中，43.5%(10/23)和60.0%(15/25)达到临床缓解，其中分别有22.7%(5/22)和28.0% (7/25)达到内窥镜反应c。真实世界证据REALITI研究的结果也支持了欧盟委员会的决定，为乌司奴单抗在常规临床实践中的临床有效性和安全性提供了证据，比较了儿科患者和年轻成人。
  在一项1期和一项3期临床试验中，研究人员分别对患有中度至重度活动性克罗恩病的儿科患者研究了乌司他单抗的安全性，试验时间分别持续至第240周和第52周。总体而言，该队列（n=71）的安全性与之前对患有克罗恩病的成年人进行的研究相似。
  Stelara（Ustekinumab）乌司奴单抗是一种完全人源单克隆抗体，是首个选择性抑制IL-12和IL-23通路的生物治疗药物。在欧盟，乌司他单抗获批用于治疗对常规疗法或TNF-α拮抗剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度克罗恩病成人患者。乌司他单抗还获批用于治疗对常规疗法或生物治疗反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。除了CD和UC，乌司他单抗还获批用于治疗欧盟另外两种免疫介导疾病：斑块状银屑病(Pso)和银屑病关节炎(PsA) 。
  克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）是两种主要的炎症性肠病(IBD)之一，影响着欧洲近200万人。儿童克罗恩病是一种较为罕见的 IBD 类型，据认为是由遗传易感性、饮食或其他环境诱因等多种因素引发的。5克罗恩病的症状可能包括腹痛、直肠出血和体重减轻，但对于儿童来说，克罗恩病可能导致营养不良和生长迟缓，因为小肠无法正确吸收必需营养素。在儿童IBD患者中，这些慢性症状还可能导致精神健康状况风险增加，从而严重影响生活质量。目前克罗恩病尚无治愈方法。
  虽然克罗恩病在成人中更常见，但约有25%的病例是在儿童期或青少年期诊断出来的，与成人相比，克罗恩病的病程随时间推移会更广泛、更严重。儿科患者克罗恩病的发病可能由多种因素引发，包括遗传易感性、饮食影响或其他环境诱因，导致营养不良和关键生长发育期受到干扰，这会增加患者出现精神健康状况并影响生活质量的可能性。

  信息来源：https://innovativemedicine.jnj.com/emea/european-commission-approves-stelara-ustekinumab-for-the-treatment-of-moderately-to-severely-active-crohns-disease-in-paediatric-patients