2018年12月21日,，Alexion制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Ultomiris(ravulizumab-cwvz),第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂管理每8周,治疗的成年患者阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、坏件血液疾病的特点是complement-mediated破坏的红细胞溶血。PNH可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括血栓形成，可在全身发生，并导致器官损害和过早死亡。
我们很自豪在报告了我们的3期阳性数据后不到一年，就把Ultomiris带给了这种毁灭性疾病的患者，”医学博士约翰·奥洛夫(John Orloff)说他是该公司执行副总裁兼研发主管。“用Ultomiris立即和完全抑制C5，持续8周，可以为患者和他们的家人提供有意义的好处。基于我们从PNH开展的最大的3期项目中获得的令人信服的数据，我们相信Ultomiris有潜力成为PNH患者护理的新标准。
Ultomiris的批准是在2019年2月18日《处方药使用者收费法案》(PDUFA)颁布之前，美国食品和药物管理局(FDA)制定了该法案，这是在亚历山德-阿莱克西恩使用一种罕见疾病优先审批单后，一项为期8个月的快速审查的一部分。
“我们对FDA批准Ultomiris表示赞赏。再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征(AAMDS)国际基金会首席执行官Neil Horikoshi说。11年前，Soliris (eculizumab)的引入改变了PNH患者的生活。但是治疗这种使人衰弱的疾病仍然需要患者及其家人的力量和牺牲。有了Ultomiris，患者不再需要围绕着每两周的输液计划他们的生活，而且可以期待一年只输液六到七次。
Ultomiris是一种引人注目的治疗PNH患者的新疗法。它已经达到了索利斯建立的疗效和安全性的高标准，并且有四倍长的给药间隔，”Ilene Weitz，医学博士说他是位于洛杉矶的南加州大学凯克医学院(Keck School of Medicine)的副教授。“我特别高兴的是，患者从Soliris到Ultomiris的转变过程中没有中断，这对于治疗像PNH这样的毁灭性疾病是至关重要的。”这让我有信心建议病人改变治疗方法。
这个批准是基于综合研究结果从两个阶段,最近发表在Blood.在这些研究中,其中包括441患者从未接受补体抑制剂,或曾稳定Soliris, Ultomiris管理每8周的疗效被非劣的功效Soliris管理每两周对所有11个端点。Ultomiris的安全性与Soliris相似。最近公布的额外数据显示，Ultomiris提供了立即和完全的C5抑制，持续8周，11周，并且Ultomiris消除了与不完全C5抑制相关的突破性溶血。到目前为止，Ultomiris的整个临床开发项目代表了600多年的经验。
欧洲联盟(欧盟)和日本的管理当局已经接受并正在审查Ultomiris作为治疗PNH成人的药物的批准申请。亚历克斯继续与当局合作，以便及时进行审查。
适应症
Ultomiris是一种叫做单克隆抗体的处方药。Ultomiris被用来治疗成人患者的一种疾病称为突发性夜间血红蛋白尿(PNH)。
关于阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种慢性、进行性、衰弱和危及生命的罕见血液病，以溶血(红细胞破坏)为特征，由机体免疫系统的组成部分补体系统的不可控激活介导。PNH可无预警地袭击所有种族、背景和年龄的男女，平均发病年龄在30岁出头。14例PNH常未被发现，诊断延误1年至5年以上。15例PNH患者可能会出现多种体征和症状，如疲劳、吞咽困难、呼吸急促、腹痛、勃起功能障碍、深色尿和贫血。
慢性溶血最具破坏性的后果是血栓形成，它可发生在全身的血管中，损害重要器官并导致过早死亡。第一个血栓事件可能是致命的。
尽管有包括输血和抗凝治疗在内的历史支持治疗，20%到35%的PNH患者在确诊后5到10年内死亡。18、19例患有某些类型的溶血性贫血、骨髓紊乱和原因不明的静脉或动脉血栓形成的患者有增加的PNH风险。
关于Ultomiris™
Ultomiris™(ravulizumab-cwvz)是第一个也是唯一一个长效C5抑制剂管理每八周,通过抑制终端补体级联的C5蛋白质,人体免疫系统的一部分,当激活以难以控制的方式,扮演一个角色在严重件疾病如阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),典型的溶血性尿毒症综合征(摘要),和anti-acetylcholine受体(乙酰胆碱受体抗体阳性)重症肌无力(MG)。Ultomiris在美国被批准用于治疗成人PNH。欧洲联盟(欧盟)和日本的管理当局已经接受并正在审查Ultomiris作为治疗PNH成人的药物的批准申请。在补体抑制剂未成熟的PNH患者、9例和服用Soliris (eculizumab)稳定的PNH患者的3期临床研究中，每8周有10例Ultomiris静脉治疗在11个终点上均显示不低于每2周服用Soliris静脉治疗。Ultomiris目前也在补体抑制剂未成熟的aHUS患者的3期临床研究中进行评估，每8周静脉给药一次。此外，Alexion计划启动一项针对Ultomiris的三期临床研究，每周进行一次皮下注射，作为PNH和aHUS的潜在治疗方案。Alexion还计划开始发展Ultomiris，每8周静脉给药一次，作为一种潜在的治疗广泛性MG (gMG)患者的方法。
Ultomiris被授予孤儿药称号(ODD)，用于治疗美国和欧盟的PNH患者，以及美国aHUS患者的皮下治疗
请参阅完整的处方信息和药物指南的Ultomiris，包括框警告严重和危及生命的脑膜炎球菌感染/败血症。
重要的Ultomiris安全信息
Ultomiris是一种叫做单克隆抗体的处方药。Ultomiris被用于治疗成人突发的夜间血红蛋白尿症(PNH)。目前还不清楚Ultomiris对儿童是否安全有效。
Ultomiris是一种影响免疫系统的药物。Ultomiris会降低免疫系统抵抗感染的能力。Ultomiris增加了严重和危及生命的脑膜炎球菌感染的机会。脑膜炎球菌感染如果不及早发现和治疗，可能很快危及生命并导致死亡。
如果没有接种过脑膜炎球菌疫苗，必须在第一次接种Ultomiris之前至少两周接种脑膜炎球菌疫苗。如果医生认为需要紧急治疗Ultomiris，则应尽快接种脑膜炎球菌疫苗。如未接种疫苗，须立即开始超虹膜治疗，应同时注射抗生素2周。如果一个人过去曾接种脑膜炎球菌疫苗，在开始接种Ultomiris之前可能需要额外的疫苗接种。打电话给医生或寻求紧急医疗服务
在接受Ultomiris之前，告诉医生所有的医疗状况，包括是否感染或发烧，是否怀孕或计划怀孕，是否正在哺乳或计划母乳喂养。Ultomiris是否会伤害未出生的婴儿尚不清楚。目前还不清楚Ultomiris是否会进入母乳中。在治疗期间和最后一次服用Ultomiris后的8个月内不应母乳喂养。
告诉医生你服用的所有药物，包括处方和非处方药，维生素和草药补充 |
