2018年6月27日,辉瑞公司(NYSE:Pfizer)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)接受了公司的新药申请和授予优先审查指示glasdegib,试验性口服平和(SMO)抑制剂,被评估治疗的成年患者以前未经治疗的急性髓系白血病(AML)结合低剂量阿糖胞苷(LDAC),一种化疗。
医学博士梅斯·罗森伯格说:“没有资格接受强化化疗的急性髓系白血病患者急需新的治疗方案来提高他们的整体生存率。辉瑞全球产品开发公司肿瘤科首席开发官。“在第2阶段的研究中，glasdegib联合使用低剂量的阿糖胞嘧啶，与单独使用低剂量的阿糖胞嘧啶的患者相比，总体生存率有显著提高。”Glasdegib是第一个可能为急性髓系白血病患者提供这种益处的柔顺抑制剂，我们为我们的申请被FDA优先审查而感到自豪。
美国食品药品监督管理局对可能在治疗方面取得重大进展的药物或可能在不存在适当治疗的情况下提供治疗的药物授予优先审查指定。处方药使用者收费法(PDUFA)的目标日期是2018年12月。
提交报告的结果基于2期BRIGHT 1003研究的结果，这是一项随机、开放标签、多中心试验，研究glasdegib联合LDAC (n=88)和LDAC单独(n=44)治疗132名先前未治疗的AML或高风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者，这些患者不符合强化化疗的条件。结果显示总体生存率(OS)的主要终点有显著改善。接受glasdegib联合LDAC治疗的患者中位OS为8.8个月，仅接受LDAC治疗的患者中位OS为4.9个月。这一差异意味着glasdegib加LDAC治疗的患者的死亡风险降低了49.9% (HR: 0.501, 95% CI: 0.334, 0.752，单边p值0.0003)。亮1003结果于2016年第58届美国血液学会年会上公布。
病人最常(≥30%)不良事件报告(AEs)患者glasdegib + LDAC相比单独LDAC贫血(45% vs 42%),发热性中性粒细胞减少(36% vs 27%),恶心(36% vs 12%),食欲下降(32% vs 12%),疲劳(31% vs 20%)和血小板减少(30% vs 27%)。病人最常(≥15%)患者报道严重AEs glasdegib + LDAC相比单独LDAC发热性中性粒细胞减少(29% vs 20%),肺炎(21% vs 17%)。
关于Glasdegib
Glasdegib是一种研究、口服、每日一次的治疗方法，被认为可以抑制SMO受体，从而阻断Hedgehog途径。异常的Hedgehog途径激活被认为在多种癌症的发展过程中发挥作用，包括实体肿瘤和血液恶性肿瘤。它还没有在任何国家获得监管部门的批准。
第3阶段光明AML 1019试验(NCT03416179)于今年早些时候开始注册。该试验正在评估新诊断的AML患者在强化或非强化化疗中添加glasdegib的情况。
关于急性骨髓性白血病
急性髓系白血病(AML)是成年人最常见的急性白血病类型，约占所有急性白血病病例的80%。1据估计，到2018.1年，美国将有19,520人被诊断为AML，尽管最近有所进展，但只有大约四分之一的AML患者存活时间超过5年，需要额外的治疗方案来减少疾病进展和复发的发生。对于那些无法接受密集化疗的病人来说尤其如此，他们被分流到其他与不良预后相关的治疗中。
关于辉瑞肿瘤学
辉瑞肿瘤学致力于寻求对癌症患者有重大影响的创新疗法。我们不断增长的生物制剂、小分子制剂和免疫疗法的产品线专注于识别并将最好的科学突破转化为临床应用，用于各种实体肿瘤和血液癌患者。目前，我们有10种已批准的肿瘤药物和14种资产正在临床开发中。通过最大限度地利用我们的内部科学资源，并与其他公司、政府和学术机构，以及患者、非营利组织和专业组织合作，我们正在聚集最聪明和最进取的头脑，以应对最棘手的癌症。我们共同努力，可以加速对世界各地患者的突破性治疗，努力重新定义癌症患者的生活。 |
