2018年11月13日.生物技术巨头安进（Amgen）近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了降脂疗法（LLT）观察性注册研究GOULD的结果。分析数据反映出，医师对LLT的认知与其实际使用之间存在严重脱节，同时也强调了需要改善患者有关LLT治疗目的的意识，以及需要解决诸如Repatha等药物的使用障碍。
GOULD是针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者开展的一项多中心观察性注册研究，旨在描述LDL-C治疗模式在美国随着时间推移的变化（n=5006）。分析数据显示，在LDL-C水平≥70mg/dL的心血管事件高风险患者中，有效的降脂疗法（LLT）利用不足（underutilization）。对110例医生的调查发现，医生对LLT的认知和其实际使用之间存在脱节：高强度他汀类药物和PCSK9抑制剂的支持率为75%，但实际观察到的使用率分别为50%和10%。尽管许多医生已处方了PCSK9抑制剂，但没有处方PCSK9抑制剂的医生表示，成本以及来自付款人事先授权要求相关的麻烦是其不处方该类药物的重要原因。
此外，接受任意LLT治疗的患者中，超过70%的患者不知道这种治疗的主要目的是预防心血管事件，近一半的患者不知道起总脂质水平。该研究数据还表明，无论LLT类型如何，很大比例的患者仍然不知道其ASCVD风险、LDL-C水平或治疗目标。这突出了教育差距，如果解决，可能会影响医疗保健决策和治疗依从性。
值得一提的是，为了帮助更多的患者降低心脏病发作和中风的风险，安进最近将Repatha在美国市场的价格下调60%，以每年5850美元的价格销售。此次大幅降价，旨在通过降低患者支付来提高获取药物的能力，尤其是对于美国联邦医疗保险 (Medicare) 患者。Medicare被称为老年人的公费医疗，是美国联邦政府为65岁或以上老年人、不足65岁但有长期残障的人士或者是永久性肾脏衰竭患者提供的政府医疗保险。
安进董事长兼首席执行官Robert A.Bradway此前表示，心血管疾病是美国最大的健康挑战之一，每40秒就有一个人发生心脏病发作或中风。Repatha可帮助解决这一重大的公共卫生问题，但自付费用问题已被证明是美国太多患者获取Repatha的一大障碍。据估计，处方了PCSK9抑制剂的Medicare患者中，大约75%实际上并没有履行处方，这主要是因为自付费用太高。此次降价行动反映了安进在AHA医疗保健价值倡议中的积极参与，同时也反映了对特朗普总统及其政府降低美国消费者药品价格目标的支持。
安进全球商业运营执行副总裁Murdo Gordon表示，尽管数十年的研究表明降低LDL-C水平和降低心血管事件风险之间存在着明显的联系，但临床实践方面却存在着若干挑战，包括成本以及对这一关键联系的意识淡薄，已经对PCSK9抑制剂的使用产生了负面影响。正如最近将Repatha美国市场价格下调60%那样，安进公司仍然坚定地致力于改善患者的负担能力，并支持教育计划，其目的是促进高危患者LDL-C的有效管理降低心血管风险。
Repatha是一种单克隆抗体药物，靶向抑制一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。该领域中，除了Repatha之外，赛诺菲与合作伙伴再生元也推出了同类产品Praluent。 |
