—首个药物被授予被批准在FDA的受限制人群途径下对抗细菌和抗真菌药，实行刺激对未满足医疗需求抗菌素的开发发展
2018年9月28日释放美国FDA今天批准一个新药，Arikayce(amikacin脂质体吸入悬液)，为被一组细菌所致肺病的治疗。鸟分支杆菌复合物(MAC)在一个有疾病的受限制人群的患者对常规治疗没有反应(难治性疾病)。
MAC是一种类型的非结核性分枝杆菌(NTM)常在水和土壤中发现。在有MAC患者中疾病的症状有包括持久的咳嗽，疲乏，体重减轻，夜汗，和偶然地气短和咯血。
FDA长官Scott Gottlieb，M.D.说："因为细菌继续生长不能渗透对当前地得到抗菌素，我们需要鼓励能治疗抗药感染药物的发展。那意味着利用新颖工具意向流线开发和鼓励投资至这些重要努力，" "这项批准是首次对抗细菌和抗真菌药一个药物正在受限制人群途径下被批准，而它标志一个重要政策里程碑。这个途径，被国会推进，目标刺激靶向缺乏有效治疗感染药物的发展。我们正在利用这个新途径承办者中一些早期兴趣，而它是我们的希望和它是我们的希望它将刺激更多发展和对治疗严重或在有未满足医疗需要患者群中为治疗严重或危及生命感染抗细菌药的批准。"
Arikayce是受限制人群途径下，或LPAD途径，对抗细菌和抗真菌药第一个药物将被批准，被国会在第21世纪治愈法下被确定推进发展和批准的抗细菌和抗真菌药物为治疗严重的或危及生命感染在有未满足需要受限制患者人群中。在 LPAD途径下批准可能被一个流线型临床开发计划支持。这些计划可能涉及较小，较短或较少临床试验。因为对LPAD途径下药物批准的要求，对Arikayce对说明书要求包括某些声明输送药物已被显示是安全和有效仅为在受限制人群中使用。.
Arikayce也在加快批准途径下被批准。这个批准下，FDA可能批准药物为严重或危及生命疾病或情况其中药物被显示有对一种替代性终点效应有理由预测对患者临床获益。Arikayce的批准是根据按治疗的月6实现三个连续阴性每月痰培养。Arikayce的承办者将被FDA要求进行一个附加的上市后研究描述Arikayce的临床获益。
Arikayce，一种通过喷雾器吸入治疗的安全性和疗效，被证实在一项随机化，对照临床试验其中患者被赋予至两个治疗组之一。患者的一组接受Arikayce加一种背景多-药抗细菌方案，而其他治疗组单独接受一种背景多-药抗细菌方案。至治疗的6个月，29%的用Arikayce治疗患者在他们的痰培养没有分枝细菌生长共三个连续月，与之比较，没有用Arikayce治疗患者为9%。
Arikayce处方资料包括一个黑框警告关于呼吸情况风险增加包括高易感性肺炎(炎症的肺)，支气管痉挛(气道狭窄)，潜在肺疾病的加重和血痰导致住院在有些病例。在服用Arikayce患者中其他常见副作用为发音困难 (难说话)，咳嗽，耳毒性(听力受损)，上呼吸刺激，肌肉骨骼痛，疲乏，腹泻和恶心。
FDA授予这项申请快速通道，突破性治疗，优先审评，和合格的传染病产品(QIDP)指定。QIDP 指定是给予抗细菌产品治疗严重的或危及生命感染在现代生成抗菌激励[Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN)]题为FDA安全性和创新法。Arikayce还接受孤儿药物指定，它提供附加奖励帮助和鼓励为罕见疾病药物的开发。
FDA授予Arikayce的批准给予Bridgewater，NJ的Insmed，有限公司。 |
