2018年11月5日,专科药开发商Aquestive Therapeutics近日宣布，美国FDA已批准Sympazan（clobazam，氯巴占）口腔膜，用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。该公司已计划于近期将Sympazan推向市场。此次批准，使Sympazan成为首个也是唯一一个获FDA批准治疗LGS相关癫痫发作的口腔膜剂。之前，氯巴占已以品牌名Onfi上市，并可提供口服片剂和口服混悬液2种剂型。
LGS是一种严重且难以治疗的癫痫类型，始于儿童早期，以多种类型的癫痫发作和智力残疾为特征。LGS患者由于身体限制、行为或认知影响，常常难以吞服药丸及大体积混悬液，这可能导致给药剂量的不确定和不一致，增加护理负担，特别是对治疗可能具有抵触情绪的患者。
自2011年获FDA批准以来，氯巴占片剂和口服混悬液（品牌名：Onfi）一直是LGS患者群体的可信赖辅助疗法。在入组了238例LGS患者的一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究中，氯巴占片剂使癫痫跌落发作（涉及跌倒）频率相对基线显著降低了41%（低剂量）至68%（高剂量），安慰剂为12%（所有剂量 vs 安慰剂，p＜0.05）。
Sympazan基于Aquestive公司已验证的PharmaFilm技术开发。已开展的多项药代动力学研究显示，Sympazan口腔膜与氯巴占片具有生物等效性，并具有相似的安全性特征。
Sympazan口腔膜为浆果味，具有3种剂量规格（5mg、10mg、20mg），可满足广泛的LGS患者及护理人员的需求。
LGSK基金会执行主任Christina SanInocencio表示，许多LGS患者吞咽药片和悬浮液都很困难，这使得照顾者难以用药。我们相信Sympazan口腔膜将会成为一款受LGS患者群体及照料者欢迎的重要治疗方案。 |
