2016年11月4日,安进公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了补充生物制品许可的应用程序(sBLA)扩大使用恩利,成为第一个也是唯一一个系统性疗法治疗小儿慢性严重银屑病患者(年龄4-17)。
正如许多患有中度到重度斑块型银屑病的孩子的父母告诉你的那样，在儿科环境中需要FDA批准的系统疗法。美国国家牛皮癣基金会总裁兼首席执行官兰迪·伯拉内克说:“到目前为止，还没有一种生物制剂在美国被批准用于治疗儿童中中度至重度的牛皮癣。“这项新的批准对这个患者群体以及他们的父母和家庭来说是一个重要的进展，标志着在推进治疗患有这种毁灭性疾病的儿童方面的一个重要里程碑。”
批准的依据是一项为期一年的三期研究和为期五年的开放标签扩展研究的结果，该研究旨在评估ENBREL对4 - 17岁的慢性中度至重度斑块型银屑病患儿的安全性和有效性。除了显示出显著的疗效外，不良事件与以往研究中发现的中度至重度斑块型银屑病的成年人相似。
“对慢性中重度儿童银屑病患者的有效治疗需求非常高，在治疗儿童时安全性一直是一个值得关注的问题。”ENBREL在成人中度至重度斑块型银屑病方面有超过十年的经验，这对医疗专业人员以及患有中度至重度斑块型银屑病的孩子的父母来说都很重要安进公司负责研发的执行副总裁。“今天FDA的批准表明，创新不会止步于药物的首次市场批准，这进一步反映出安进致力于不断开发和扩大我们药物的治疗潜力，以期满足未被满足的病人需求。”
要了解更多关于ENBREL的扩展使用，请访问：https://pi.amgen.com/~/media/amgen/repositorysites/pi-amgen-com/enbrel/enbrel_pi.pdf
对牛皮癣
牛皮癣是一种严重的慢性炎症性疾病，会导致皮肤上出现隆起的、红色的、有鳞屑的斑块，通常会影响肘部、膝盖或头皮的外侧，不过它可以出现在任何部位。全世界大约有1.25亿人患有银屑病，其中80%的患者患有斑块型银屑病。大约三分之一的牛皮癣是儿科
恩利
ENBREL是肿瘤坏死因子(TNF)受体的一种可溶性形式，具有超过15年的临床经验，具有临床疗效和安全性。ENBREL于1998年首次被批准用于中重度类风湿性关节炎。ENBREL于1999年被批准用于治疗中度至重度多关节青少年特发性关节炎，2002年用于治疗银屑病关节炎，2003年用于治疗强直性脊柱炎，2004年用于治疗成人中重度斑块型银屑病。处方是注射给药。
美国ENBREL适应症:
ENBREL可降低风湿性关节炎(RA)的体征和症状，引起主要的临床反应，抑制结构损伤的进展，改善患者的身体功能。ENBREL可与甲氨蝶呤(MTX)联合使用或单独使用。
ENBREL可用于减轻2岁以上患者中中度至重度活动期多关节青少年特发性关节炎的症状和体征。
ENBREL可减轻银屑病关节炎的体征和症状，抑制活性关节炎结构性损伤的进展，改善银屑病关节炎患者的身体功能。恩布雷可与甲氨蝶呤或不与甲氨蝶呤一起使用。
ENBREL可减轻强直性脊柱炎患者的症状和体征。
ENBREL适用于4岁以上的慢性中度至重度斑块型银屑病患者，可采用全身性治疗或光疗。
重要的安全信息
接受ENBREL治疗的患者患严重感染的风险增加，可能导致住院或死亡。大多数感染了甲氨蝶呤或糖皮质激素的患者都同时服用了免疫抑制剂，或因其潜在的疾病而易受感染。ENBREL不应在脓毒症、主动感染或对ENBREL或其成分过敏的情况下启动。如果病人出现严重感染或脓毒症，应停止使用ENBREL。报告的感染包括:1)活动性结核(TB)，包括潜伏结核的重新激活。结核病患者常伴有播散性或肺外疾病。患者在使用ENBREL前应进行结核病潜伏期检测，并在治疗期间定期进行检测。2)侵袭性真菌感染，包括组织胞浆菌病、球孢子菌病、念珠菌病、曲霉病、芽孢菌病和肺囊虫病。组织胞浆菌病或其他侵袭性真菌感染患者可伴有播散性疾病，而非局部疾病。组织胞浆菌病的抗原和抗体检测可能在一些主动感染的病人中呈阴性。对于有侵袭性真菌感染风险的患者，以及由于机会性病原体(包括军团菌和李斯特菌)引起的细菌、病毒和其他感染，应考虑经验性抗真菌治疗。
治疗的风险和益处与恩利之前应该仔细考虑初始治疗慢性或周期性感染患者1),2)接触过结核病,3)居住或旅行在结核病流行或真菌病流行地区,或4)患有其它疾病极易感染,如先进或糖尿病控制不佳。在使用ENBREL治疗期间和治疗后，患者应密切监测感染的体征和症状的发展，包括在开始治疗前对潜伏结核病检测为阴性的患者可能出现结核病的发展。
淋巴瘤和其他恶性肿瘤，有些是致命的，在儿童和青少年患者治疗肿瘤坏死因子(TNF)阻滞剂，包括ENBREL报道。
在所有TNF阻滞剂的成人临床试验中，与对照组相比，更多的淋巴瘤病例出现。RA患者患淋巴瘤的风险可能高达几倍。TNF阻滞剂治疗在恶性肿瘤发展中的作用尚不清楚。急性和慢性白血病病例与上市后TNF阻滞剂在RA和其他适应症中的使用有关。RA患者患白血病的风险可能比一般人群高(大约2倍)。在使用包括ENBREL在内的TNF阻滞剂治疗的患者中，已经报道了黑素瘤和非黑素瘤皮肤癌(NMSC)。应考虑对所有患皮肤癌风险增加的患者进行定期皮肤检查。在开始治疗的患者≤18岁,大约一半的报道恶性肿瘤是淋巴瘤(何杰金氏病和非霍奇金淋巴瘤)。其他病例包括通常伴有免疫抑制的罕见恶性肿瘤和儿童和青少年中不常见的恶性肿瘤。大多数患者同时接受免疫抑制剂治疗。
包括ENBREL在内的tnf -阻断剂的治疗与罕见的(< 0.1%)中枢神经系统脱髓鞘障碍新发或加重病例有关，一些表现为精神状态的改变，一些与永久性残疾有关，以及周围神经系统脱髓鞘障碍。在ENBREL治疗后的市场经验中报道了横向脊髓炎、视神经炎、多发性硬化、格林-巴利综合征、其他外周脱髓鞘神经病以及癫痫新发或加重的病例。开处方者在考虑使用ENBREL治疗已有或新近出现的中枢或外周神经系统脱髓鞘障碍患者时应谨慎。
恶化的充血性心力衰竭(CHF)病例和很少有新发病例报告患者服用ENBREL。使用ENBREL治疗CHF患者时应谨慎。这些病人应该被仔细监测。罕见的全血细胞减少，包括再生障碍性贫血，一些是致命的，已经报道。ENBREL治疗的因果关系尚不清楚。对于既往有严重血液学异常病史的患者，在考虑ENBREL时要谨慎。建议患者如果出现血液困难或感染的体征或症状，应立即就医。如果证实有明显的血液学异常，考虑停用ENBREL。在以前感染过乙肝的患者中已经报道过乙肝复发率
在临床试验中与使用ENBREL相关的过敏反应的报道少于2%的患者。如果出现过敏反应或其他严重过敏反应，应立即停止使用ENBREL，并开始适当的治疗。使用ENBREL的患者不应接种活疫苗。儿科患者，如果可能的话，应该在启动ENBREL之前进行所有的免疫接种。对于接触水痘病毒的患者，应暂时停用ENBREL，考虑用水痘带状疱疹免疫球蛋白进行预防性治疗。自身抗体可能随着ENBREL产生，很少出现类似狼疮的综合征或自身免疫性肝炎。这些问题可在ENBREL退出时解决。如果出现狼疮样综合征或自身免疫性肝炎，停止ENBREL。使用ENBREL治疗接受免疫抑制剂(如环磷酰胺)的韦格纳肉芽肿患者不推荐使用ENBREL。基于对治疗酒精性肝炎的患者的研究，在中度至重度酒精性肝炎患者使用ENBREL时要注意运动。
RA临床试验中最常见的不良反应是注射部位反应和感染。在所有其他成人适应症的临床试验中，不良反应与RA临床试验报告的相似。一般而言，儿科患者的不良反应频率和类型与成人患者相似。
儿科患者报告的感染类型一般比较温和，与一般儿科人群常见的感染类型一致。
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关于安进公司
安进致力于通过发现、开发、制造和提供创新的人类疗法，为严重疾病患者打开生物学的潜力。这种方法首先使用先进的人类遗传学工具来揭示疾病的复杂性并理解人类生物学的基本原理。安进专注于高未得到满足的医疗需求领域，并利用其专业知识努力寻求改善健康结果和显著改善人民生活的解决方案。安进公司自1980年以来一直是生物技术的先驱，现已发展成为世界领先的独立生物技术公司之一，在全球范围内为数百万患者提供药物，并正在开发具有分离潜力的药物。 |
