2017年，CDER 已经批准了46个全新的药物，批准数量创造了20年来的新高。已经获批的46 个产品中，有35个是欧美日首次批准，28个产品获得了优先审评（P），16个获突破性疗法认定（B）。2017年也是新药界非常丰收的一年，不光获批新药数量多，质量也非常高。在46个新药里，将有三分之一左右的产品有望年销售额超过10亿美元，而部分产品虽然达到重磅级别的可能性不大，但也能有效缓解某些治疗领域的“缺药”问题，为患者带来新的希望。与此同时，也有几个新药也被FDA遗憾地拒绝，正所谓几家欢喜几家愁。最遗憾的当属礼来的JAK抑制剂巴瑞替尼，其次是强生的IL-6单抗，再次是杜氏肌营养不良症新药Ataluren等等。
1 Ozempic( Semaglutide)
12月份最值得期待的新药当属Semaglutide，而根据诺和诺德官网显示，本品已经于12月 5 日获得FDA 批准。Semaglutide 与利拉鲁肽同属 GLP-1 类似物，但给药周期要比利拉鲁肽长，疗效也不劣于利拉鲁肽。早期有公开的临床数据显示，两种剂量下的Semaglutide（0.5mg/1.0mg）和 Trulicity（0.75mg/1.5mg）的治疗效果对比，Semaglutide 均显示出降糖优势。两种剂量的 Semaglutide 患者组的数值分别为1.5%和1.8%，而Trulicity 为 1.1%和 1.4%。与此同时， Semaglutide 的减肥效果同样出色，临床数据显示Semaglutide 治疗患者的平均体重减轻了6.5kg，而 Trulicity 仅为3.0kg。此外，Semaglutide还是继利拉鲁肽之后，第二个被证明可心血管获益的GLP-1类似物，临床研究的数据于2016年9月16 日在 EASD 年会公开。获得以上头衔，诺和诺德并不满足，它还计划启动索马鲁肽12500 人大型心血管结局研究——为了保住GLP-1领域的霸主地位，诺和诺德真是拼了！不过本品一致被投资者看好，是2017的重头戏之一，科睿唯安预测，该产品在2021年有望拿下19.38亿美元的销售额，在2017年最值得关注的药物中排名第四。
2.Xepi（ozenoxacin）
12月11日，FDA批准本年度第二个喹诺酮类抗生素Xepi（ozenoxacin），用于局部治疗金黄色葡萄球菌、化脓性链球菌引起的皮肤感染。Xepi是一种软膏，早在2015年日本就已经获批了ozenoxacin，但剂型是洗剂。Xepi的获批是基于两项临床试验，这两项临床试验共纳入了723名年龄在2个月及以上的脓疱病患者，每天两次局部给药5天，治疗结束时，两项试验的Xepi组患者分别有34.8%和54.4%达到临床成功（感染区域无需再接受抗菌治疗或在治疗6-7天后临床症状/标记减少或消失），而安慰剂组仅有19.2%和37.9%。在美国，脓疱疮估计约占儿科诊所皮肤问题的10%，具有非常广泛的用药空间，据估计本品年处方量有望达到800万个。
3.Rhopressa（netarsudil）
12月18日，FDA提前批准Rho激酶抑制剂Rhopressa（netarsudil）用于开角型青光眼和高眼压症治疗。在此之前青光眼常用的治疗药物为前列腺素类似物、M 受体激动剂、α受体激动剂和β受体阻断剂等，本品的获批为患者增加了一种新的治疗选择。根据 NIH 数据，2010 年美国青光眼总体发病率为 1.9%，而且还有明显的上升趋势，因此本品具有很大的市场潜力，可以在全球60 亿的青光眼市场中分到很大一杯羹。
临床试验中，Rhopressa 表现出很好的降眼压效果，经过Rhopressa 的治疗，患者眼压下降可达 5mm Hg。本品还有一大看点是Roclatan（netarsudil+拉坦前列腺素），目前该产品已经提交NDA，Roclatan 一旦获得FDA批准，Roclatan/Rhopressa的年销售额有望突破10亿美元。
4.Steglatro（Ertugliflozin）
12月19日，FDA批准了默沙东的 SGLT2抑制剂Ertugliflozin，与它同时获批的产品还有Steglujan （Ertugliflozin+西格列汀），Segluromet（Ertugliflozin+二甲双胍）。SGLT2 抑制剂在美国销售情况不乐观，强生的卡格列净前三季度销售额同比下滑18.5%，阿斯利康的达格列净增长乏力，美国前三季度销售额增长率只有4%，恩格列净虽然大幅增长，但前三季度销售额只有3亿美元，也低于分析们此前的预期水平。而且Ertugliflozin已经是全球第七个SGLT抑制剂了，它与恩格列净、卡格列净相比，并未表现出明显的优势，但好在默沙东有重磅口服降糖药西格列汀， Ertugliflozin可以搭上西格列汀的顺风车。在为期 26 周的临床研究中，与西格列汀+安慰剂的患者相比，Ertugliflozin5mg或15mg与西格列汀 100mg联合用药能更好地降糖，HbA1c均下降1.4%，而单独的西格列汀组只下降了1.0%。
5.Macrilen（macimorelin）
12月20日，AeternaZentaris 宣布FDA批准其新型生长激素激动剂Macrilen（macimorelin）用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的诊断。AGHD 是一种罕见病，因此；macimorelin 被FDA 授予了孤儿药资格，但美国现有患者不低于5万人，对于孤儿药而言，这个患者基数是非常理想的。在此之前，AGHD诊断常采用“胰岛素低血糖试验（ITT）”，需要在数小时内进行多次静脉抽血，操作繁琐，顺应性差，而且禁用于禁用于老年人、有心、脑血管疾病以及颠痫病史者。本品的获批很大程度上为诊断提供了便捷，因为macimorelin可直接口服。
6.Giapreza（angiotensinII）
11月21日，FDA批准Giapreza（angiotensin II）用于提高感染性休克或分布性休克成人患者的血压。本品是人工合成的血管紧张素II，有321例患者参与的临床试验数据显示，与安慰剂相比，Giapreza可以在常规治疗的基础上有效升高血压和降低患者死亡率，Giapreza 28天的死亡率为46%，而安慰剂组为54%。分布性休克是最常见的休克类型，大约有三分之一的ICU患者可能会发生分布性休克，美国每年近有80万分布性休克的病例，其中90%属于感染性休克。使用现有的标准疗法，美国每年有约30万人升压效果不达标，本品的获批无疑为这些患者提供了一种新的治疗选择。Giapreza 是一个非常具有重磅潜质的药品，关键就看La Jolla Pharma 公司如何定价了（据国外某些预测机构预测，该价格可能是5000-7500美元，但官方尚未公开）。 |
