2018年7月11日,TEGSEDITM（inotersen）已获得欧洲委员会（EC）的上市许可批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者的1期或2期多发性神经病。这符合欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品委员会（CHMP）提出的积极意见。点击此处查看EC的决定。
“根据EC的决定，TEGSEDI现在是世界上第一个也是唯一一种针对hATTR淀粉样变性患者的RNA靶向治疗药物。通过皮下分娩，TEGSEDI将治疗放在患者手中，同时为NEURO-TTR研究中显示的神经病变和生活质量这些严重和致命疾病患者的显着益处。对于hATTR淀粉样变性社区而言，这是重要的一天，因为我们相信TEGSEDI能够让受此疾病影响的人及其家人继续前进，“Akcea Therapeutics首席执行官Paula Soteropoulos说。 “今天是Akcea的第一个药物批准的里程碑。这是我们与欧洲和全球勇敢的hATTR患者社区共享的成就。我们准备在整个欧洲推出TEGSEDI以及我们的患者和医生支持服务。
“转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的异常形成和聚集导致整个身体中的TTR淀粉样蛋白沉积，并且是hATTR淀粉样变性的潜在原因。 TEGSEDI旨在阻止TTR蛋白的产生。在NEURO-TTR研究中，无论突变类型或疾病阶段如何，用TEGSEDI治疗都会显着降低TTR蛋白的水平。
“hATTR淀粉样变性是一种遗传性，进行性和致命性疾病，其治疗选择有限。 TEGSEDI的批准使我们进入一个治疗的新时代，使用有效的疾病调节药物，可能使患者获得更大程度的独立性，“葡萄牙波尔图SantoAntónio医院的神经病学家和神经生理学家Teresa Coelho说。 “TEGSEDI在改善这种疾病的过程和保持生活质量方面表现出了快速和持久的益处。”
欧盟委员会对TEGSEDI的批准是基于3期NEURO-TTR研究的结果，该研究针对患有多发性神经病症症的hATTR淀粉样变性患者。该研究的结果表明，使用TEGSEDI治疗的患者与使用安慰剂治疗的两个共同主要终点患者相比具有显着的益处：诺福克生活质量问卷 - 糖尿病性神经病变（Norfolk QoL-DN）和改良的神经病变损伤评分+7（mNIS）+7），神经病变疾病进展的衡量标准。
TEGSEDI与血小板减少症和肾小球肾炎的风险相关。需要加强监测，以支持早期发现和管理这些已识别的风险。
“今天，我们很高兴看到我们成功的研究和开发工作导致了对hATTR淀粉样变性病患者的重要新药的批准。使用我们的反义技术平台，我们开始设计一种治疗方法，以阻止这种疾病的潜在原因TTR蛋白的产生，“Ionis Pharmaceuticals首席运营官Brett P. Monia博士说。 “TEGSEDI的批准进一步确立了Ionis作为一家多产品公司。我们相信，Akcea经验丰富的团队将兑现TEGSEDI的承诺。我们感谢参与TEGSEDI临床计划的所有医生和患者，并使这一具有里程碑意义的认可成为可能。“
有关TEGSEDI的重要安全信息，包括给药方法，特殊警告，药物相互作用和药物不良反应，请参阅EMA网站www.ema.europa.eu上的欧洲产品特性概述（SmPC）。
TEGSEDI也在美国和加拿大接受监管审查。 TEGSEDI的美国处方药使用者费用法案（PDUFA）日期为2018年10月6日。
4月，Akcea授权全球从Ionis商业化TEGSEDI的权利。根据EC对TEGSEDI的授权，Ionis将从Akcea获得4000万美元的里程碑付款，以Akcea普通股的股份支付。 TEGSEDI的商业利润和亏损将分别为60％和Ionis，40％分别为Akcea。
关于TEGSEDITM（INOTERSEN）
TEGSEDITM（inotersen）是人转甲状腺素蛋白（TTR）产生的反义寡核苷酸（ASO）抑制剂。 TEGSEDI在欧盟批准。用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的1期或2期多发性神经病变，目前正在美国和加拿大进行监管审查。
该批准是基于来自NEURO-TTR研究的数据，该研究是172名患有多发性神经病症症状的hATTR淀粉样变性患者的3期随机（2：1），双盲，安慰剂对照的国际研究。这项为期15个月的研究通过测量改良神经病变损伤评分+7（mNIS + 7）和诺福克生活质量问卷 - 糖尿病性神经病变的基线变化来测量TEGSEDI对神经功能和生活质量的影响。 （诺福克QOL-DN）总分。 TEGSEDI为NEURO-TTR研究中的这两个共同主要终点提供了显着益处，包括相对于大部分患者的共同主要终点中的基线测量的疾病改善。
TEGSEDI与血小板减少症和肾小球肾炎的风险相关。需要加强监测，以支持早期发现和管理这些已识别的风险。在用TEGSEDI治疗期间最常观察到的不良反应是与注射部位反应相关的事件。其他最常见的TEGSEDI不良反应（超过10％）是恶心，贫血，头痛，发热，外周水肿，寒战，呕吐，血小板减少和血小板计数减少。
该批准还基于NEURO-TTR开放标签扩展（OLE）的数据，这是一项针对完成NEURO-TTR研究的患者的持续研究，旨在评估TEGSEDI的长期疗效和安全性。
关于HEREDITARY TRANSTHYRETIN（hATTR）AMYLOIDOSIS
hATTR淀粉样变性是一种进行性，全身性和致命性遗传性疾病，由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样蛋白沉积在全身各种组织和器官中的聚集引起，包括周围神经，心脏，肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。 TTR淀粉样蛋白沉积物在这些组织和器官中的逐渐积累导致感觉，运动和自主神经功能障碍，通常对患者生命的多个方面具有衰弱效应。患有hATTR淀粉样变性病的患者通常呈现混合表型并且经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。
最终，hATTR淀粉样变性导致症状出现3至15年内死亡。用于治疗患有hATTR淀粉样变性病的患者的治疗选择是有限的，并且目前没有批准用于该疾病的疾病调节药物。全世界估计有50,000名患有hATTR淀粉样变性病的患者。 |
