NPS制药公司这家为罕见病患者造福的生物制药公司于 12月21日宣布,美国FDA已批准Gattex®(teduglutide[rDNA来源的])皮下注射剂用于依赖静脉营养支持治疗的短肠综合征(SBS)成年患者。Gattex将于2013年第一季度上市。
Gattex是一项突破性成果,在迄今短肠综合征的治疗领域最大的临床计划中作了评估。
SBS是一种严重而复杂的疾病,患者身体无法通过胃肠道吸收足够的营养和液体以维持生命。 SBS患者通常需要经由PN(肠外) / IV(静脉)输注,每周5至7夜,长达10至12个小时,在极端情况下,一些患者必须每天24小时接受PN / IV输注。长期作PN / IV输注可能产生危及生命的并发症,如肝功能损害、严重的血液感染和血液凝块。
除了严重的并发症,短肠综合征患者社会的生活受到限制。长期输液期间经常扰乱患者的睡眠。再加上期间许多患者需要不断解手(多达25次/天),或不可预知的腹泻。使用造口袋的患者还得担忧泄漏问题,这些因素使许多患者无法进行正常的社交或工作。鉴于Gattex的明显效果,它有可能成为短肠综合征治疗的基石。
SBS通常因为疾病或伤害作手术去除一大截小肠所致。在极少数情况下则是先天性的。SBS常见的症状包括腹泻、脱水、营养不良和体重下降,与肠功能密切相关。通常一天中SBS患者排便多达10次,或需频繁更换收集尿液的造口袋3至4次。在极端的情况下,患者每天排便多达25次。
Gattex是SBS长期治疗近40年来首次获得的重大进展。Gattex独特的作用机制可增强胃肠道吸收。在一系列III期研究中,患者所需PN/IV输注体积和每周输注天数相对基线明显减少。此外,某些患者甚至可摆脱PN / IV支持。
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