12月24日美国FDA批准Aegerion制药公司的治疗一种罕见的遗传疾病——导致异常高水平坏胆固醇的新药Juxtapid（lomitapide）。
Juxtapid是一种纯合子家族性高胆固醇血症治疗药，结合其它措施，如饮食控制和与阿托伐他汀（atorvastatin）、依折麦布（ezetimibe）或非诺贝特（fenofibrate）等调脂药联用，达到降低“坏”的低密度脂蛋白胆固醇水平的目的。
在一项有29名患者参与的临床试验中对Juxtapid的安全性和有效性进行了评估。在最初26周，那些能够耐受Juxtapid的患者低密度脂蛋白胆固醇水平下降约一半。Juxtapid有严重的肝毒性风险，因为它与肝酶异常和脂肪在肝脏积聚有关，这有可能导致慢性进展性肝病。Juxtapid还会降低脂溶性营养的吸收，并与其它几种药物有相互作用。
Juxtapid为胶囊制剂，每日1次，空腹或晚餐至少2小时后服用。服用Juxtapid期间，患者需每日补充脂溶性维生素和必须的脂肪酸。
临床试验中观察到的最常见的不良反应包括腹泻、恶心‘呕吐、消化不良和腹痛。
因为该药有肝功能损害风险，在其标签有一醒目的加框警示语，并且使用有一定限制，必须由认定资质的医师处方。
据Aegerio公司称：在美国大约有3000人患有此症，目前采用的治疗方法，如血液过滤一般没有效果。患者往往由于因为心脏病发作或中风在30岁就过早谢世。Juxtapid享有罕用药待遇。
有商业健康保险的患者采用Juxtapid治疗，一年费用估计为20至30万美元，位于马萨诸塞州的Aegerion公司计划于2013年1月开始销售Juxtapid。
FDA要求Aegerio公司开展3项上市后研究：一项动物实验研究，以评估对儿童和青少年潜在的毒性；Juxtapid长期治疗患者注册，以确定长期的安全性；一项加强警戒计划，以监控恶性肿瘤、致畸性和肝功能异常发生。 |
