——首个肝铁浓度成像诊断检测 “伴侣”（仪器）也同时获FDA批准
美国FDA于 1月23日批准Exjade（deferasirox，地拉罗司）扩大用于治疗年龄在10岁及以上，被一种遗传性的血液疾病，即所谓非输血依赖地中海贫血（NTDT）综合征造成的慢性铁过载患者。
NTDT是一种温和的地中海贫血，不需要经常作红血细胞输注。然而，随着时间的推移，一些患者NTDT会有铁过载，从而导致重要器官损害的风险。
FDA同时批准FerriScan作为Exjade成像诊断“伴侣”。此前FDA曾经批准FerriScan用于测定肝铁浓度（LIC），但它在Exjade临床研究中则被用于选择适合治疗的患者，规定将其作为成像诊断“伴侣”，确保Exjade安全和有效使用。FerriScan是测定LIC的非侵入性磁共振成像手段。
根据（美国）国家心、肺和血液研究所数据，在美国估计有1000名地中海贫血患者。地中海贫血病可能会导致身体中较少健康的红血细胞和血红蛋白，后者的功能在于携带氧气至身体所有部分，并携带二氧化碳返回肺部，使之被呼出。某些地中海贫血患者需要频繁输血（红血细胞）以保持血红蛋白在可接受的水平。铁超负荷在这些患者中是常见的。
Exjade此前被批准用于治疗年龄在2岁及以上患者由于输血造成的慢性铁过载，随后又扩大用于NTDT患者铁过载。exjade应被用于每克干肝组织重量的LIC至少在5毫克的患者。
Exjade的新适应症是通过FDA的加速批准程序获准的。临床数据显示，它可以使LIC减少至低于5毫克/克干肝重这一指示有效的临床终点指标。Exjade是获准用于治疗NTDT患者铁过载首个药物。
Exjade治疗NTDT患者慢性铁过载的安全性和有效性建立在两项临床试验基础上，试验统计了经52周治疗后LIC降至低于5毫克/克干肝重的患者数。在第一项试验中，166名患者被随机分配每天接受5毫克/千克，10毫克/千克Exjade或安慰剂。结果显示，Exjade治疗的患者分别有15％和27％达到目标LIC，安慰剂组仅为4％。在第二项试验中，参与第一项研究的133例患者再接受1年Exjade治疗或从安慰剂组转至Exjade治疗。在这项延长试验中可评价患者有35%达到目标LIC。
FDA通过“de novo classification process”（与已经获准上市产品不具可比性，有适度风险的仪器设备监管程序）审查了FerriScan的数据。批准以FerriScan检测得到的LIC结果作为主要指标。此外，研究人员进行的一项230名患者参与的研究发现，FerriScan检测所得LIC结果与肝活检同样准确。
FerriScan检测仪是一种非侵入性测试，可以帮助医师选择合适的患者进行Exjade治疗，并监测患者对药物的应答，在LIC达到安全水平后及时并停止治疗。
Exjade由位于新泽西州的诺华公司销售。FerriScan由总部设在澳大利亚的Resonance Health销售。 |
