目前，八种药物获得欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)的支持，这表明其距离被欧盟批准更近一步。这八种药物分别是：
首先是Intercept Pharma公司的孤儿药Ocaliva(奥贝胆酸，obeticholic acid)，被批准用于治疗的慢性及危及生命的肝脏原发性胆汁性胆管炎(也称为原发性胆汁性肝硬化)。
除肝移植外，熊去氧胆酸(UDCA)是目前可用于治疗该病症的唯一药物。但是有高达一半的患者药物不能对其作出响应、或仅能获得有限的益处，这显示出对新治疗选择的迫切需求。因此希望Ocaliva可以帮助解决这个未满足的需求。该药物是半合成胆汁酸，其通过激活法尼酯X受体(FXR)来起作用，控制胆汁的产生，从而潜在地减少肝脏暴露于具有毒性的胆汁酸中。
第二，CHMP还建议给予艾伯维公司(AbbVie)的孤儿药venclexta(venetoclax)有条件上市许可，以治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)。据监管机构数据表明，Venclyxto的单组临床试验对不适合接受(或耐受)B细胞受体通路抑制剂、以及其他抗癌药物的患者可以产生响应。
英国患者目前可通过该国的早期访问药物计划获得该药。这使得患有威胁生命并严重虚弱的患者，能够在英国药品和健康产品管理局(MHRA)表示药物的益处超过风险时，可立即接受创新和有治疗希望的新药。
第三，CHMP批准Orphan Europe公司的Cystadrops(巯乙胺，mercaptamine)，用于治疗角膜胱氨酸晶体沉积的胱氨酸病患者。
胱氨酸病是一种罕见的遗传性代谢病，会导致胱氨酸在体内各种器官积聚。 Cystadrops同时具有孤儿药身份，可以减少角膜积积聚。
第四，辉凌制药(Ferring)的Rekovelle(follitropin delta)，被批准用于为控制卵巢刺激的女性接受辅助生殖技术。该治疗可刺激卵巢中多个成熟卵泡的发育。
第五，委员会建议授予Advanced Acceleratorapplications公司孤儿疗法SomaKit-TOC(edotreotide)的上市许可，用于诊断胃肠胰腺神经内分泌肿瘤。
CHMP还批准了三种仿制药，这三种药物都用于治疗感染艾滋病毒的成年患者：Mylan公司的恩曲他滨/替诺福韦酯(Emtricitabine/Tenofovir disoproxil)、Krka 公司的 Emtricitabine/Tenofovir disoproxil和Mylan公司的替诺福韦酯(Tenofovir disoproxil)。 |
