2020年8月6日，Catalyst Pharmaceuticals宣布，已批准在加拿大使用Firdapse®（阿米法姆吡啶）治疗Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）患者，这是一种极为罕见的、使人衰弱且可能危及生命的神经退行性疾病。
  Firdapse®在加拿大卫生部的优先审查下获得批准。提交给加拿大卫生部的上市申请包括Catalyst之前报告的两项评估Firdapse®治疗LEMS患者的多国临床试验的安全性和有效性数据，这些试验的数据用于支持向加拿大卫生部提交新药（NDS）。Firdapse®此前分别于2018年和2009年被美国食品药品监督管理局和欧盟委员会批准上市，目前正在美国和另外15多个国家用于治疗LEMS患者。
  “在Catalyst，我们致力于改变患有罕见神经肌肉疾病的患者的生活，我们很自豪为加拿大患有LEMS的患者提出了一种经批准的治疗方案。我们预计将继续与加拿大卫生部互动，努力扩大Firdapse®标签，将其他适应症包括在内，”医学博士Gary Ingenito说。，Catalyst的首席医疗和监管官。
  关于Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）
  Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。这种疾病是由自身免疫反应引起的，在这种反应中，针对神经和与其交流的肌肉之间的连接中的电压门控钾通道形成抗体。在大约50%的病例中，LEMS与潜在的恶性肿瘤相关，最常见的是小细胞肺癌癌症，在一些人中，LEMSs是这种恶性肿瘤的第一症状。LEMS通常影响四肢，尤其是腿部。由于这种疾病对四肢最靠近躯干的部位影响最大，通常会注意到爬楼梯或从坐姿起身的困难。
  体育锻炼和高温往往会使症状恶化。偶尔出现的其他症状包括口腔、喉咙和眼睛肌肉无力。LEMS患者的自主神经系统也可能受到破坏，包括口干、便秘、视力模糊、出汗受损和/或低血压。
  关于Firdapse®
  Firdapse®（阿米法普定）10mg片剂是一种口服、非特异性、电压依赖性钾（K+）通道阻滞剂，可引起突触前膜去极化，减缓或抑制复极。这种作用导致缓慢的电压依赖性钙（Ca2+）通道打开，从而允许随后的Ca2+流入。反过来，它诱导含有乙酰胆碱（ACh）的突触小泡的胞吐，将更多的ACh释放到突触间隙，增强神经肌肉传递，并改善肌肉功能。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/06/2074199/0/en/Catalyst-Pharmaceuticals-Firdapse-amifampridine-phosphate-Receives-Marketing-Approval-in-Canada-for-Patients-with-LEMS.html