今年早些时候，勃林格殷格翰公司治疗急性髓细胞白血病（AML）的volasertib进入III期临床。该公司表示它在推进一个抑制polo样激酶（Plk）有前途的抗癌药研究中起先导作用。 9月17日，美国FDA认定该项目为“突破性”新药”。
这项突破性新药认定（BTD）标志着勃林格公司努力推进一组处于晚期研究阶段的抗癌药进入市场的积极努力。今年7月，FDA批准afatinib用于有EGFR突变的非小细胞肺癌患者。在去年夏天的美国肿瘤学会年会，该公司还报告了nintedanib对晚期非小细胞肺癌患者肯定的无进展生存和总生存数据。
现在另一项后期肿瘤学研究计划已展示在公众面前。勃林格自称为推动一种Plk药物进入临床的第一人。Volasertib抑制Plk1——这种能够调节细胞分裂的酶。通过靶向作用于该酶，触发细胞凋亡，摧毁癌细胞。
FDA这项BTD为勃林格殷格翰公司提供了深入与FDA对话的机会，以加快volasertib开发，使之成为AML患者的治疗选择。
去年年底volasertib的II期结果发布之后，勃林格研究者于1月直接将项目推入III期研究。42名不适合作强化诱导缓解治疗的患者接受volasertib联用低剂量阿糖胞苷（LDAC），13名，或31％完全缓解；单用LDAC治疗者完全缓解率13％。联合用药组无事件中位生存期为5.6个月，化疗组为2.3个月。
勃林格所有的抗癌药物都自行生产和销售，这源于17年前一项在维也纳建立癌症研究部门的决定。现在，这项工作结出了累累硕果，一些重要获准都与此有关。
这项突破性新药认定意味着什么，仍然有相当多的问题需要与FDA讨论。FDA抗癌药避免负责人Richard Pazdur博士在美国肿瘤学会年会承诺帮助将加速抗癌药最终上市纳入BTD计划，这对制药厂商意义深远，但目前尚难做到。
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