——Gilenya获FDA批准在10岁年龄以上治疗MS的第一个药物
2018年5月11日，美国食品和药品监管局今天批准Gilenya(fingolimod)治疗复发性多发性硬化症(MS)在儿童和青年年龄10岁和以上。这是第一个FDA批准一个药物治疗MS在儿童患者。
FDA的药物评价和研究中心中神经学产品部主任Billy Dunn，M.D.说：“这是首次，我们有一个FDA-批准治疗特异性地为有多发性硬化症儿童和青少，” “多发性硬化症可能有一个深度影响一个儿童的一生。这个批准代表在医护有多发性硬化症儿童患者的一个重要和需要进展。”
Gilenya是第一个被FDA在2010年被批准治疗有复发性MS成年。
MS是一种慢性，炎症性，中枢神经系统自身免疫疾病，它破坏大脑和机体其他部分间沟通。它是在年轻成年中神经学残疾最常见原因和发生在妇女比男性更频。对大多数有MS人，episodes of 变坏功能的发作和新症状的出现，被称为复发或急性发作[flare-ups]，是初始地接着被恢复阶段(缓解[remissions])。随时间，恢复可能是不完全，导致在功能进展下降和增加残疾。大多数有MS人们经受他们的第一个症状，像视力问题或肌肉软弱，在年龄20至 40间。2至5%有MS人们有症状发作[onset]在18岁前和估计提示8,000至10,000儿童和青少年在美国有MS。
临床试验评价Gilenya在治疗有MS儿童患者包括214例年龄10至17的有效性和比较Gilenya与另一个MS药物，干扰素β-1a。在这项研究中，86%患者接受Gilenya保留无复发在24月的治疗后，与之比较接受干扰素β-1a患者为46%。
在儿童试验参加者中Gilenya的副作用是与成年所见相似。最常见副作用为头痛，肝酶升高，腹泻，咳嗽，流感，窦炎，背痛，腹痛和肢体疼痛。
Gilenya必须被分发与一个患者用药指南，其中描述重要资料关于药物的使用和风险。 严重的风险包括心率的缓慢，特别是在首次剂量后。Gilenya可能增加严重感染的风险。患者应被监视对感染治疗期间和共两个月治疗终止后。一个罕见大脑感染寻常导致死亡或严重残疾，被称为进行性多灶性白质脑病[progressive multifocal leukoencephalopathy (PML)]曽被报道在正在用Gilenya治疗的患者。PML病例寻常地发生在患者有减弱的免疫系统。Gilenya可能致视力问题。Gilenya可能增加在大脑中血管的肿胀和狭窄(脑后部可逆性脑病综合症[posterior reversible encephalopathy syndrome])。其他严重的风险包括呼吸问题，肝损伤，增加血压和皮肤癌症。Gilenya可能致危害至发育中胎儿；育龄妇女应被忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。.
FDA对这项适应证授予优先审评和突破性治疗指定。
FDA 将Gilenya的这项批准赋予Novartis公司。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm607501.htm |
