新型罕见病药Kanuma-获欧盟批准的首款用于LAL-D患者的治疗药物
性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)是一种遗传的代谢性疾病，此类疾病的发病率低，但是损害大，会引起多器官损伤及死亡，治疗性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的药物也比较贫乏。
近日，欧盟委员会批准瑞颂(Alexion)酶替代疗法Kanuma(sebelipase alfa)治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症，这是该类适应症第一个获批药物。
Kanuma(sebelipase alfa)是一种创新的酶替代疗法，通过取代缺失的重要溶酶体酸性脂肪酶，减少脂质底物在细胞溶酶体中的积累来解决LAL-D。临床研究中Kanuma的治疗提高了LAL-D婴儿存活率，使婴儿正常发育。在儿童和成人的临床研究中，Kanuma治疗使丙氨酸氨基转移酶(ALT)和肝脏脂肪含量快速显著下降，显著改善脂质参数，并且使其可以通过长期治疗得以维持。接受Kanuma治疗的患者也展现了肝损伤的改善(通过Ishak纤维化阶段评分测量)。目前，Kanuma已经在美国、欧盟和日本获得批准。 |
