2012年4月26日美国食品和药品监督管理局批准Afinitor (依维莫司[everolimus])，第一个被批准特异性地治疗非-癌变肾肿瘤(肾血管平滑肌脂肪瘤)不需要立即手术有结节性硬化症患者(TSC)注：结节性硬化症(Tuberous Sclerosis Complex；简称TSC)是一种遗传疾病(ICD-10-Q)，目前已知病因有TSC1(第一型，编码hamartin蛋白)和TSC2第二型，编码tuberin两种类型的基因突变，造成患者神经细胞和髓鞘形成 ....
TSC是一种罕见遗传疾病，引起在脑。肾和其它生命器官中生长各种非癌变肿瘤。在美国影响多达40,000 患者，估计有70至80百分率发生肾问题。TSC 一般地引起多个肿瘤在双肾当增加大小时压迫正常肾组织，导致肾衰和出血。
服用药丸每天1次，依维莫司，mTOR激酶，阻断TSC患者中各种非－癌变肿瘤发展和生长起至关重要作用的某些蛋白不可控制活性。
在2009年FDA授权依维莫司在有TSC患者中孤儿罕见药物指定 治疗肾血管平滑肌脂肪瘤和某种类型脑瘤被称为室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)。在美国给予意向治疗影响少于200,000患者疾病一个指定孤儿药物。和对药物，根据支持数据，疾病治疗中曾显示鼓舞人。
这个药物申请被授予优先审评 ，一种指定药物在治疗上提供重大进展或一种治疗不存在适当治疗。FDA 在四个月内完成这个申请的审评。
FDA药物评价和研究中心中血液学和肿瘤学办公室主任Richard Pazdur, M.D.,说：“这个批准强调FDA的致力于发展具有重大的未满足的医疗需求的罕见疾病药物” “还代表另一个实例对一种疾病的基础生物学的了解，可能导致更多选择性药物的发展.”
在118例患者的一项双盲，安慰剂对照临床试验中确定依维莫司的安全性和疗效。三分之二患者被随机选择接受依维莫司而三分之一被赋予接受一种安慰剂。患者被治疗至五年，但接受安慰剂患者如研究时他们的肾肿瘤生长被提供依维莫司治疗。
所有在双侧肾有肿瘤和约40百分率已进行操作控制从肿瘤出血患者。试验被设计为测量治疗后肿瘤皱缩或消失患者百分率，有半数患者接受小于8个月的治疗，42百分率用依维莫司治疗显示最终肿瘤大小实质上减小，平均大于5个月。接受安慰剂无患者有肿瘤皱缩。
依维莫司还被授予加速批准 对这个适应证因为早期结果现时肿瘤减小持续几个月。作为这个批准的一部分，依维莫司的制造商必须继续随访患者至少四年以确定这些反应持续时间和反应如何影响手术需求和疾病的控制。
用依维莫司最常见副作用是发炎或口疮，恶心或呕吐，皮肤问题(痤疮或湿疹)，咳嗽，头痛，腹泻，腹痛，关节痛，腿或前臂肿，和上呼吸道感染。另外，在研究时有15百分率女性患者接受依维莫司有1次或更多缺失月经期。
FDA既往曾批准依维莫司治疗用其它癌症治疗后进展的晚期肾细胞癌患者，需要治疗但不是手术切除肿瘤备选者伴随TSC SEGA患者；和位于胰腺不能用手术切除播散至机体其它部分的进展性神经内分泌肿瘤。
依维莫司由新泽西州-基于诺华 Novartis East Hanove公司上市。
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