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FDA批准治疗皮肤T细胞淋巴瘤的口服药Targretin胶囊
2018-01-20 07:45:09 来源: 作者: 【 】 浏览:512次 评论:0
FDA已经批准Targretin胶用于局部治疗对其他治疗不能耐受或没有反应的皮肤T细胞淋巴瘤。这种病变的一个初发症状是局部皮肤出现鳞屑、发痒进而剥脱,还会出现皲裂导致溃疡和感染。约有16,000美国人罹患此病,同时每年新发病者为1000人。
皮肤T细胞淋巴瘤目前是一种不可治愈的慢性疾病,因其皮损部位难看、痒、痛而严重影响生活质量。
Targretin胶属于视黄醛类,表现有限制某些皮肤癌生长的作用。视黄醛属于维生素A的同系物,其能够激活视黄酸和细胞核的视黄醛X受体,该受体的激活会触发一个化学信号链,启动抑制肿瘤发展的基因。但是科学家目前还不能完全解释药物抗肿瘤的机制。
Targretin是选择性激活视黄醛X受体的唯一物质。圣地亚哥的Targretin 胶制造公司Ligand Pharmaceuticals去年11月份获得了FDA对Targretin胶囊的批准,这种口服药的获准是基于肿瘤药物咨询委员会对该药的有关研究进行审核基础之上的。在接受Targretin胶囊临床实验的病人中40%对该治疗有反应,皮损片数目减少。与以往的病例比较,发现后者中实际上没有皮损自行消失的病例。
由于皮肤T细胞淋巴瘤较少见,制药公司难以收集病例,因而没有设立安慰剂对照组。
Targretin胶非常有效。休斯敦Anderson癌症中心的 Duvic 博士估计67%的病人可从该药获益,与口服胶囊相比,胶体更适于皮损面积不太大的患者,以及对系统治疗有效但仍有小块皮损的患者。早期皮肤T细胞淋巴瘤可局部涂抹视黄醛,没有治疗反应的可随之给以氨甲喋呤和干扰素,这两种药物都需静脉给药,并有相当多的副作用。 
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