2011年10月14日,美国食品药品管理局(FDA)宣布,已批准Ferriprox(去铁酮)治疗输血后发生铁过载以及既往螯合疗法效果不佳的地中海贫血患者。Ferriprox是一种铁螯合剂。
根据FDA的声明,地中海贫血是一种导致贫血的遗传性血液疾病。该病患者如果为了纠正贫血而频繁接受输血,就可能发生输血性铁过载。这种铁过载可导致严重后果甚至致死。这类患者也是肝病、糖尿病、关节炎、心力衰竭或心律失常等疾病的高危人群。
基于12项临床研究、236例患者数据的分析证实了Ferriprox的安全性和有效性。受试者既往曾接受铁螯合剂治疗但无应答。如果Ferriprox使患者的血清铁蛋白水平至少降低20%即认为治疗成功,结果有半数患者达到了这一标准。
接受Ferriprox治疗的患者报告的最常见不良反应包括恶心、呕吐、腹部和关节疼痛、色尿症、中性粒细胞减少,以及肝酶水平升高。最严重不良反应为粒细胞缺乏症,在使用Ferriprox的患者中发生率约为2%。
Ferriprox是通过FDA的快速审批通道获准的。在快速审批机制下,对于用来治疗某种严重疾病的药物,只要临床数据显示该药能改善(有理由认为其可预测患者临床收益的)某个终点,或对除生存率或不可逆性发病率以外的某个临床终点有效,生产商就可以提交申请。Ferriprox的生厂商ApoPharma已同意FDA提出的若干上市后要求,并作出一定承诺。一项承诺是进一步研究Ferriprox在有输血性铁过载的镰状细胞病患者中的应用。