2011年11月16日，Incyte宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准Jakafi(ruxolitinib)用于治疗中危或高危骨髓纤维化(MF)患者，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。Incyte称，Jakafi是Janus相关激酶JAK1和JAK2的一种抑制剂，JAK1和JAK2介导多种细胞因子和生长因子的信号传导，这些因子对造血作用和免疫功能意义重大。
FDA对Jakafi的批准令是基于2项随机3期试验的结果。接受Jakafi治疗的患者，脾肿大得到显著改善。其中一项试验中，Jakafi可显著改善MF症状(例如腹部不适、左肋下疼痛、早期感觉腹胀、盗汗、骨骼和肌肉疼痛，以及瘙痒)，而使用安慰剂的患者多数出现上述症状加重。
2项研究中报告的最常见不良反应为血小板减少和贫血，均可控制且很少导致Jakafi治疗中断。最常见的非血液学不良反应为青肿、眩晕和头痛。
在开始Jakafi治疗之前必须行全血球计数，而且应监测全血球计数，作为临床指征和用于指导治疗调整。在符合临床指征时可能需要输注血小板。发生贫血的患者可能需要输血。对于使用Jakafi的患者，应注意观察感染征象(包括带状疱疹)并及时给予抗感染治疗。
对于多数患者，推荐的开始剂量为15或20 mg，2次/d口服。 |
