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FDA批准Elelyso用于治疗1型戈谢病
2013-10-24 11:40:21 来源: 作者: 【 】 浏览:657次 评论:0

2012年5月1日,辉瑞公司与Protalix生物治疗公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)已批准Elelyso(taliglucerase alfa)——一种可注射给药的酶替代治疗(ERT)——用于确诊为1型戈谢病的成年患者的长期治疗。这是一种植物性药物,通过Protalix公司拥有专利的ProCellEx制造系统,由经过基因工程改造的胡萝卜细胞生产而成。Elelyso是一种人源化的溶酶体酶——葡糖脑苷酯酶。
Elelyso的获批是基于Protalix公司的临床研发数据。在一项招募了31例ERT初治的成年1型戈谢病患者的研究中,Elelyso的安全性和有效性得到了证实。这是一项为期9个月的多中心、双盲、随机试验,受试患者均有戈谢病相关性脾大和血小板减少。受试患者被随机分组,接受Elelyso 30 U/kg(n=15)或60 U/kg(n=16)治疗。该试验达到了其主要终点。9个月后,两组患者的脾脏体积均比基线时明显减小,肝脏体积、血红蛋白和血小板水平也有改善。
26例患者在该研究延长阶段继续在单盲状态下接受Elelyso治疗,共治疗24个月。结果显示临床指标继续改善。
在一项纳入25例由伊米苷酶转为Elelyso治疗的1型戈谢病患者的研究中,Elelyso的安全性和有效性也得到了评估。这是一项为期9个月的多中心、开放性、单组研究。受试患者基线时正在接受伊米苷酶治疗,剂量为11~60 U/kg不等,至少已治疗2年。停用伊米苷酶而给予Elelyso治疗,每2周给药1次,剂量与每例患者此前使用伊米苷酶的剂量一致。结果显示,在9个月Elelyso治疗过程中,器官体积和血液学指标维持稳定。
临床研究中报告的最常见不良反应为输液反应。观察到的最常见输液反应症状为头痛、胸痛或不适、无力、疲乏、荨麻疹、红斑、血压升高、背痛和关节痛,以及面部潮红。这些反应多为轻度而不需要治疗干预。其他的常见不良反应(发生率<10%)为鼻咽炎、咽炎、头痛、关节痛、流感、肾盂肾炎、背痛和手足痛。

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