荷兰生物技术公司uniQure研发的Glybera(alipogene tiparvovec)成为了欧洲首个被推荐上市的基因治疗药物。欧洲药品管理局(EMA)上周五宣布，其人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟范围内批准Glybera上市。这一授权将涵盖所有27个欧盟成员国。Glybera为单次注射剂，适用于严格限制脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)患者。
CHMP虽然建议批准Glybera上市，但强调这属于“特殊情况”，因此uniQure将需要开展上市后监测，必须建立登记库，监测接受该治疗者的结局，并将数据提交给EMA审查。这项批准令还有待欧盟委员会的最终裁决，但后者通常会采纳CHMP的建议。UniQure期待欧盟委员会在3个月内给出定论。
随着一种粉末状产品获得美国食品药品管理局(FDA)批准，结肠镜检查前结肠清洁有了新的选择，其用法是在水中溶解后分2次使用。Ferring制药公司将以Prepopik这一商品名进行销售，从2012年10月起可购买到该产品。
Prepopik是匹克硫酸钠(一种兴奋性泻药)与氧化镁、无水柠檬酸的复方制剂。氧化镁和无水柠檬酸可生成柠檬酸镁，后者是一种渗透性泻药。根据7月17日FDA宣布批准令的声明，该药的用法为将2包药粉溶于冷水中，在2个不同时间点吞服。
根据药品处方信息，确定吞服药液时间的方法有2种。“分日法”是首选方法：在结肠镜检查的前一个晚上服用第1剂，在检查前的早晨服用第2剂。另一种选择是“前日法”：在结肠镜检查前一天的下午和晚上各服用1剂，之间间隔6 h。2次服用药液后都需要额外吞服清洗液。
该产品获得批准是基于2项随机临床研究，涉及约1,200名接受结肠镜检查的成人。这些受试者被随机分组，采用“分日法”或“前日法”使用Prepopik，或接受对照方案[在结肠镜检查前一天服用聚乙二醇加电解质(PEG+E)及2片5 mg比沙可啶片]。
在这2项研究中，Prepopik在清洁结肠方面均与对照方案同样有效，但在评估“分日法”方案的研究中，这一方案优于对照方案。
与Prepopik相关的最常见不良事件为恶心、呕吐和头痛。在采用“分日法”服用Prepopik的患者中，恶心、呕吐和头痛的发生率分别为2.6%、1%和1.6%，而对照方案组分别为3.7%、3.4%和1.7%。在评估“前日法”方案的研究中，采用“前日法”服用Prepopik的患者分别有3%、1.4%和2.7%发生恶心、呕吐和头痛，而对照方案组分别为4.3%、2%和1.7%。
在结肠镜检查当天，异常电解质变化在使用Prepopik的患者中更多见，但处方信息称这一变化是“一过性的”。
FDA药物评价与研究中心的Victoria Kusiak博士在声明中指出：“结肠镜检查前肠道清洁方案的选择应以患者的健康和个人意向为基础。”
作为批准条件之一，Ferring需要开展研究以确定该产品用于儿童是否安全、有效。 |
