LPLD是一种罕见的严重遗传性疾病，而且目前无法治疗。其发病率约为1~2例/百万人。该病是由LP基因突变引起的，后者会使LPL蛋白的活性严重下降或丧失。LPL蛋白是一种分解乳糜微粒的酶，如果乳糜微粒不被分解，就会在血液中积聚而堵塞小血管，从而可能导致复发性或严重急性胰腺炎。
目前，唯一对LPLD患者有帮助的是采取严格限制脂肪饮食，使每日通过脂肪获得的热量不超过总热量的20％。但要坚持这样的饮食习惯并不容易，因此许多患者因危及生命的胰腺炎而住院。
基因治疗通过以有活性的基因取代患者DNA中有缺陷的基因而发挥疗效。Glybera利用一种腺相关病毒将有活性的LPL基因插入肌细胞中，从而使这些细胞能产生正常数量的酶。
由于LPLD非常罕见，2004年欧盟委员会批准将Glybera列为孤儿药。孤儿药上市申请通常会被更快受理，生产商还会获得经济方面的激励，例如税收优惠和延长市场独占期(在美国为7年，在欧洲为10年)等。不过，Glybera在欧盟的上市之路并非一帆风顺。
Glybera的首次申请是在2009年提交的。2011年6月，CHMP和先进治疗委员会(CAT)均表示不赞成该药上市，原因是“他们采纳了关于采用Glybera治疗LPLD的负面意见”。然后Glybera接受了重新审查，CAT表示只要生产商同意开展进一步上市后研究，就有可能批准Glybera批准上市，但CHMP仍坚持其否定意见，直至2011年10月。
在2012年1月CHMP召开成员国常务会议之后，欧盟要求EMA重新评估Glybera申请，并且严格限制在严重或反复胰腺炎发作的患者中。在经过详细的学术探讨之后，CAT改变其立场，“于2012年6月采纳了积极的草案意见”，CHMP随后也对此表示支持。
CHMP代理主席Tomas Salmonson博士解释称，CHMP的结论是：通过分析符合限制条件的患者的数据，认为Glybera的益处大于已知风险。CAT主席Christian Schneider博士表示，两个委员会虽然存在分歧，但在整个过程中开展了紧密协作。
uniQure首席执行官Aldag表示：“CHMP的的支持态度对于LPLD患者和这种药物而言是重大突破。Glybera即将为欧洲治疗孤儿病的首个基因疗法。LPLD患者不敢吃正常的食物以免引起急性胰腺炎和导致急诊入院。如今，这些患者第一次有了治疗方法，不仅能降低出现严重病情的风险，而且只需单次注射即可多年受益。基因治疗将赋予这些患者分解血液中脂肪的能力。” |
