2017年11月2日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。
先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治疗ALS的新药申请，该途径不需要额外的有效性和毒理学研究。
BHV-0223是一种新型的口服消解片（ODT），主要成分为谷氨酸调节剂利鲁唑，其目的是超越当前利鲁唑疗法的局限性。尽管利鲁唑已经是FDA批准的ALS药物，但是该药物需要吞咽，对于ALS患者来说，该疗法很难开展。这些药片还含有一定的药代动力学（PK）和药物限制，包括与降低药物水平的消极食物效应有关。
Biohaven与Catalent签署了全球独家协议，BHV-0223使用了Zydis ODT速溶的技术，使其成为独一无二的舌下ALS药物。在之前的临床试验中，BHV-0223较利鲁唑在PK上更为稳定。
BHV-0223是Biohaven谷氨酸调制技术平台的主要候选药物之一，正在探讨在多个适应症中的疗效。调节谷氨酸神经传递的药物可能在多种疾病中具有治疗潜力，包括ALS、阿尔茨海默氏症、雷特综合症、痴呆、肌张力障碍、共济失调、耳鸣、焦虑障碍以及像重度抑郁症等情感障碍。
Biohaven执行主任Irfan Qureshi说：“ALS是一种严重的神经退行性疾病，目前可选择的治疗方案很少。我们相信通过增强配方、剂量和BHV-0223的给药途径，可以显著改善ALS患者的病情。吞服的药物可能会导致ALS患者不适、咳嗽、窒息、疼痛以及吞咽和呼吸协调的问题。而舌下药物BHV-0223能够很好的解决这一问题。”（生物谷Bioon.com）
原文链接：Biohaven Announces FDA Clearance of IND Application for Sublingual BHV-0223 in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) |
