金秋10月，是美国FDA新药审评的繁忙之季，一系列新药得以获批：包括Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta，阿斯利康（AstraZeneca）用于治疗治疗套细胞淋巴瘤的Calquence，葛兰素史克（GSK）的状疱疹疫苗Shingrix，Flexion Therapeutics公司用于治疗骨关节炎的Zilretta，Neurocrine Biosciences公司用于治疗延迟性运动障碍的Ingrezza，Tesaro公司用于治疗与化疗有关的恶心和呕吐的Rolapitant IV。根据FDA的PDUFA日期，下面6款新药有望在11月份揭晓审评结果并且获得上市。
新药名称：Xtampza ER（oxycodone）
针对疾病：疼痛
研发公司：Collegium Pharmaceutical公司
PDUFA日期：11月4日或17日
Xtampza® ER（oxycodone）是一个抗滥用、缓释的羟考酮口服制剂，用于满足需要每日、全天候、长期地使用阿片类药物治疗的疼痛疾病。该药的新药补充性申请（sNDA）结果将于11月4日公布。该药物于2016年4月获FDA批准，Collegium公司一直在寻求产品标签的改善。由于该公司在8月份提交了很多支持性文件，FDA将其认定为主要修正，因此实际PDUFA日期可能在11月17日。
新药名称：AURYXIA
针对疾病：透析期慢性肾病
研发公司：Keryx Biopharmaceuticals公司
PDUFA日期：11月6日
AURYXIA是一种磷酸盐结合剂，用于控制透析期慢性肾病患者的血清磷水平。AURYXIA®（铁柠檬酸铁）是第一个也是唯一可吸收的、基于铁的磷酸盐粘结剂，被临床证明可以控制高磷血症。Keryx对于AURYXIA的sNDA，主要是为了扩大AURYXIA的适应症范围，包括用于非透析依赖性慢性肾病患者的缺铁性贫血。对于该申请的PDUFA日期为11月6日。
新药名称：SPRYCEL
针对疾病：慢性骨髓性白血病
研发公司：百时美施贵宝（BMS）
PDUFA日期：11月9日
SPRYCEL（dasatinib，达沙替尼）是抗肿瘤药，主要用于治疗对包括伊马替尼（imatinib）耐药，或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性骨髓性白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）成年患者。BMS对于SPRYCEL的sNDA是希望该药除了批准用于口服悬浮液制剂的粉末外，还可批准用于费城染色体阳性慢性骨髓性白血病（CML）患儿的治疗。该申请的PDUFA日期为11月9日。
新药名称：HBsAg-1018 (HEPLISAV-B)
针对疾病：乙肝
研发公司：Dynavax Technologies公司
PDUFA日期：11月10日
HBsAg-1018（HEPLISAV-B）是一种在研成人乙肝疫苗，它将重组乙肝表面抗原与1018（公司的专利辅助剂）相结合。Heplisav-B的生物制剂申请（BLA）已经提交。FDA于2013年2月25日和2016年11月14日两次拒绝了该疫苗的上市申请。最近一次拒绝的理由没有收到更多有关功效和安全性方面的信息。2017年8月10日，FDA的疫苗和相关生物制品咨询委员会以12比1的投票赞成该疫苗的申请，至少在安全性方面已通过审评，但FDA还是对上市后的研究设计进行了一些评论。该申请的PDUFA日期为11月10日。
新药名称：CINVANTHI (HTX-019)
针对疾病：治疗化疗引起的恶心和呕吐
研发公司：Heron Therapeutics公司
PDUFA日期：11月12日
CINVANTHI（HTX-019）是Heron公司所拥有的阿瑞匹坦（Aprepitant）专利配方，有望成为第一个不含聚山梨醇酯80的阿瑞匹坦静脉注射剂配方。阿瑞匹坦是一种神经激肽-1受体拮抗剂，用于预防化疗所引发的恶心和呕吐。Cinvanthi（HTX-019）的新药申请（NDA）已经递交。该申请的PDUFA日期是11月12日。
新药名称：rhGUS
针对疾病：粘多糖贮积症VII或Sly综合征
研发公司：Ultragenyx Pharmaceuticals公司
PDUFA日期：11月16日
重组人β-葡糖醛酸糖苷酶（rhGUS）用于治疗黏多糖贮积症VII或Sly综合征。粘多糖贮积症VII是由溶酶体酶β-葡糖醛酸糖苷酶缺乏引起的遗传代谢紊乱，其是分解某些称为糖胺聚糖（GAG）的复合碳水化合物所需的。无法分解的GAG会在许多组织中积累，从而导致严重的疾病。2016年7月，Ultragenyx公司所公布的该药物3期临床数据表明，该药物达到主要临床终点。rhGUS生物制剂申请的PDUFA日期是11月16日。
参考资料：
[1] Biospace Latest news: 6 Biotechs Facing Make-or-Break FDA PDUFA Catalysts in November
[2] Collegium官网
[3] Keryx官网
[4] BMS官网
[5] Dynavax官网
[6] Heron官网
[7] Ultragenyx官网 |
