2015年11月9日-11月13日全球新药申报情况
一、新药批准
1.2015年11月9日消息，RHB-103（利扎曲普坦口服膜剂）在德国全球首次获得批准，由RedHill和IntelGenx共同开发，商品名RIZAPORT，用于治疗急性偏头痛。
2.2015年11月9日消息，FDA临时批准Collegium滥用威慑性羟考酮缓释胶囊，商品名Xtampza，用于慢性疼痛镇痛。该药PDUFA日期为2015年10月12日。临时批准是由于与普渡制药专利纠纷，安全性和有效性无问题。
3.2015年11月10日消息，FDA批准基因泰克MEK抑制剂Cobimetinib，与自家B-Raf激酶抑制剂威罗菲尼联用治疗BRAF(V600)突变晚期或不可切除黑色素瘤。该药PDUFA日期为2015年11月11日。Cobimetinib由Exelixis公司开发，2015年8月在瑞士获全球首批。
4.2015年11月12日消息，2014年10月FDA批准Harvoni用于基因1型丙肝患者，FDA今天批准吉列德一日一次丙肝疗法Harvoni新适应症，现可用于基因3，4，5型丙肝以及丙肝并发HIV患者。另外FDA今天批准Harvoni 利巴韦林12周疗法，替代Harvoni 24周疗法用于二线治疗基因1型丙肝并发肝硬化患者。
5.2015年11月13日消息，FDA批准阿斯利康EGFR抑制剂Osimertinib（AZD9291），二线治疗EGFR-T790M突变 NSCLC，商品名Tagrisso。FDA同时批准罗氏第二代cobaseGFR Mutation Test v2，相比第一代增加诊断EGFR-T790M耐药突变。Clovis同类药物Rociletinib已进入FDA审评，PDUFA日期为2016年3月30日。
6.2015年11月13日消息，欧盟委员会批准Baxalta Obizur（Susoctocog alfa，重组抗血友病因子-猪序列）用于治疗获得性血友病A。该药最早于2014年10月在美国获批。
7.2015年11月13日消息，FDA批准Baxalta长效血友病A药物Adynovate（Rurioctocog alfa pegol，PEG化重组抗血友病因子），该药是百因止（Advate，Rurioctocog alfa，重组抗血友病因子）的长效版，用于12岁以上血友病A患者控制和预防出血事件。
二、突破性疗法认定
1.2015年11月9日消息，FDA授予Teva SD-809（Deutetrabenazine）突破性疗法认定，用于治疗迟发性运动障碍。该药为Teva 32亿美元收购Auspex所得，已提交治疗亨廷顿氏舞蹈症NDA。
三、QIDP资格
1.2015年11月11日消息，FDA授予Destiny制药XF-73 （Exeporfinium chloride）QIDP资格，XF-73是卟啉类化合物，用于治疗多重耐用性抗甲氧西林金黄色葡萄球菌感染，目前正处于II期临床阶段。
四、孤儿药
1.2015年11月9日消息，FDA授予ArQule ARQ 092治疗变形综合征孤儿药资格。
2.2015年11月9日消息，FDA授予Bone Therapeutics自体骨髓干细胞移植疗法Preob治疗成骨不全孤儿药资格。
3.2015年11月10日消息，FDA授予杨森anti-CD38单抗Daratumumab治疗大B细胞淋巴瘤孤儿药资格。
4.2015年11月10日消息，FDA授予Seattle Genetics公司Vadastuximab talirine治疗急性髓细胞白血病孤儿药资格。
5.2015年11月11日消息，FDA和EMA已授予Genkyotex公司辅酶II氧化酶NOX1&4抑制剂GKT137831治疗系统性硬化病孤儿药资格，此前该药还获特发性肺纤维化孤儿药资格，目前该药处于糖尿病肾病II期临床阶段。
6.2015年11月13日消息，FDA授予Arch Biopartners AB569（亚硝酸钠乙二胺四乙酸）治疗囊性纤维化患者铜绿假单胞菌肺部感染孤儿药资格，目前AB569处于I期临床研究阶段。
五、上市申请及审评
1.2015年11月11日消息，Neos收到FDA关于Cotempla XR-ODT（哌甲酯缓释口腔崩解片）的完全回应函，FDA要求Neos进行生物等效性"桥接"临床研究，FDA未提出安全性有效性方面问题。Neos XR-ODT技术另一药物安非他明XR-ODT的PDUFA日期为2016年1月27日。
2.2015年11月12日消息，由于出现严重的胃肠道不良反应，今年9月FORUM Pharmaceuticals α7烟碱型乙酰胆碱受体激动剂Encenicline被FDA临床搁置。FDA现已解除Encenicline治疗精神分裂症认知功能障碍临床搁置，但Encenicline治疗阿尔茨海默病仍未解除。
3.2015年11月12日消息，今年10月29日FDA受理Lipocine一日两次睾酮替代疗法LPCN 1021 505(b)(2)NDA，用于治疗成年男性性腺功能减退症，近期FDA公布PDUFA日期为2016年6月28日，且无需咨询委员会决议。2014年LPCN 1021完成SOAR三期临床研究（NCT02081300），88%的治疗患者血清激素水平恢复正常，达研究主要终点。Lipocine还在开发一日一次口服睾酮替代疗法LPCN-1111，去年FDA咨询委员会曾反对Clarus口服睾酮替代疗法Rextoro的上市申请。
4.2015年11月13日消息，艾伯维和杨森向FDA提交依鲁替尼 BR（苯达莫司汀利妥昔单抗）治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞性淋巴瘤sNDA，申请基于HELIOS研究（NCT01611090）结果，相比安慰剂 BR对照，依鲁替尼 BR可降低80%疾病进展或死亡风险，且大幅提高客观缓解率。 |
