10月4日，Sigma-Tau Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准Cystaran(半胱胺滴眼液)0.44%用于治疗胱氨酸病患者的角膜胱氨酸结晶。半胱胺是一种胱氨酸耗竭剂，可降低胱氨酸病患者细胞中胱氨酸的含量。然而，口服给药时，半胱胺不能到达角膜，因此不能有效降低胱氨酸病对眼睛的影响。目前，Cystaran是唯一被FDA批准用于治疗此适应证的眼科药物。
胱氨酸病是一种罕见的遗传溶酶体蓄积病，以胱氨酸异常蓄积为特征。该病可导致胱胺酸结晶蓄积在机体的不同器官，包括角膜、肾脏、肝脏、胰腺、肌肉、大脑和白细胞。角膜胱氨酸蓄积可导致眼部并发症，如斜视、异物感、视力改变、角膜混浊和畏光。其他并发症还包括肌肉无力、糖尿病、甲状腺功能减退、吞咽困难和佝偻病。Sigma Tau的数据显示，美国约有300名儿童和年轻成人罹患胱氨酸病，全球的该病患者数量约为2,000例。
此前由国立卫生研究院开展的临床对照研究在约300例患者中对Cystaran的临床安全性和疗效进行了评估，结果表明该药可有效治疗角膜胱氨酸结晶。最常见的眼部不良反应为对光敏感、潮红、眼睛疼痛/刺激、头痛和视野缺损。 |
