欧盟委员会日前批准首个用于高风险神经母细胞瘤的免疫疗法药物，这为罹患这种罕见并灾难性癌症的成千上万儿童提供了一种新的治疗选择。EUSA制药的Dinutuximab beta是一种单克隆嵌合抗体，其以神经母细胞瘤细胞上的特异抗原GD2为靶点，目前该药物被批准用于治疗12个月及更大年龄的神经母细胞瘤儿童患者。
据欧洲药品监管机构称，与历史对照相比这款药物增加了患者的生存期，该药物的常见副作用是发热、疼痛和过敏反应。欧洲每年大约有1200名儿童被确诊患有神经母细胞瘤，这是一种起自神经嵴细胞的癌症，神经嵴细胞参与胎儿神经系统及其它组织的发育。大约一半的儿童是在疾病晚期阶段被确诊的，他们被认为是高风险儿童，疾病预后较差。
据EUSA称，Dinutuximab beta的获批为那些高风险儿童带来希望，这些儿童既往接受过诱导化疗，并至少达到了部分缓解，随后他们接受过脊髓抑制治疗及干细胞移植，同时该药物的获批也为那些有复发或难治性神经母细胞瘤（不管有无残留疾病）史的患者带来希望。
这款药物的获批意味着EUSA制药现在可以向整个欧洲的医院供应这款药物，让成千上万的儿童及他们的家人获取到这一新的治疗药物，该药物已证明可以改善患者的生存率。
“对EUSA制药来说，接下来的挑战将是在整个欧洲与获取团体建立良好的关系，如英国的NICE，以确保该药物及时被纳入到医疗保险体系中。”EUSA去年从Apeiron Biologics手中获得该药物的独家全球权利，该公司表示，它预计今年会在美国及日本提交该产品的上市申请。2015年3 月 10 日，FDA 批准 Unituxin（Dinutuximab）作为一线治疗药物的一部分用于高风险神经母细胞瘤儿科患者。
参考资料：
［1］EU approves first immunotherapyfor neuroblastoma
［2］Six new medicines backed for EUapproval