AML是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美国带来超过21000个新病例。
近日，由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA（enasidenib）获批上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。enasidenib是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。
研究表明，enasidenib能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95% CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95% CI：4.3，19.4）。
对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA今日批准它上市，比预定日期早了将近1个月！
关于enasidenib
enasidenib正是一款IDH2抑制剂。通过抑制突变的IDH2蛋白，这款新药有望起到控制病情的作用，它的疗效也在临床试验中得到了验证。之前，它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。 |
