2017年7月27日，纳米抗体（nanobody）研发领域的全球绝对领导者Ablynx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予纳米抗体caplacizumab快速通道资格，该药是一种首创的抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，开发用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。
FDA的快速通道项目旨在加速治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的创新药物的开发及审查。获得快速通道地位的药物，将有资格与FDA进行更频繁的互动、优先审查以及滚动审查生物制品许可申请（BLA）。
aTTP是一种危及生命的、自身免疫性凝血障碍，特征是全身小血管中形成大量的血凝块，导致严重的血小板减少症、组织缺血和广泛的器官损害，尤其是大脑和心脏。目前，尚无药物获批治疗aTTP，尽管接受标准护理方案——血浆置换术（PEX）和免疫抑制疗法，但患者仍面临着高风险的血栓并发症、复发和死亡。
caplacizumab治疗aTTP的疗效和安全性已在一项II期临床研究TITAN中得到证实。该研究在75例aTTP患者中开展，研究结果表明，与安慰剂相比，caplacizumab使血小板计数正常化时间显著减少了近40%；此外，在治疗期间，与安慰剂相比，caplacizumab使服药期间的病情复发显著减少了71%。这些数据证实caplacizumab治疗能够带来统计学显著和临床意义的治疗受益。来自TITAN研究的事后分析（post-hoc）数据进一步证实，与安慰剂组相比，caplacizumab治疗组发生一次或多次重大血栓事件或发生死亡的患者比例实现统计学显著和临床意义的降低（11.4% vs 43.2%）。
根据该研究数据，Ablynx已于今年2月向欧洲药品管理局（EMA）提交了caplacizumab治疗aTTP的上市许可申请（MAA）。如果获批，caplacizumab将成为首个专门治疗aTTP的药物。在美国，Ablynx计划于2018年提交caplacizumab治疗aTTP的生物制品许可申请（BLA）。
caplacizumab是一种强效选择性双价抗vWF纳米抗体，于2009年在美国和欧盟被授予孤儿药地位。caplacizumab能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，因此，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块（microclot）的形成和积累具有立竿见影的效果。在aTTP患者中，这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。caplacizumab的这种瞬间效应（immediate effect，即瞬间见效）在拆解潜在疾病进程的同时，能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。（生物谷Bioon.com）
原文出处：ABLYNX RECEIVES FAST TRACK DESIGNATION FROM THE FDA FOR CAPLACIZUMAB FOR THE TREATMENT OF ACQUIRED TTP |
