美国食品药品管理局(FDA)10月18日宣布，马西替坦(macitentan)已获准用于治疗肺动脉高压(PAH)。这是FDA批准的又一种内皮素受体拮抗剂。
FDA声明指出，在一项纳入742例PAH患者的研究中，马西替坦平均用药超过2年可有效减缓疾病进展，包括减缓运动能力下降、PAH症状恶化或需要其他PAH药物治疗。与治疗相关的常见副作用包括贫血、鼻咽炎、咽喉疼痛、支气管炎、头疼和尿路感染。
该药物将由美国爱可泰隆(Actelion)制药公司以商品名Opsumit上市。获批的适应证为用于PAH(WHO分级Ⅰ)治疗，以减缓疾病进展，包括延缓死亡、静脉或皮下注射前列环素类药物或PAH症状恶化(6分钟步行距离下降、PAH症状恶化以及需要其他PAH药物治疗)。批准剂量为10mg/日，口服给药。
与其他内皮素受体拮抗剂一样，马西替坦的说明书中也包括了一项黑框警告内容，提示该药物具有致畸作用，禁止用于孕妇，女性患者只有通过旨在限制药物配给的REMS(风险评估与降低策略)程序才可获得该药物治疗。FDA指出，根据Opsumit REMS程序，该药物的配给将受到限制。处方医生必须登记参加REMS并获得处方授权，女性患者也必须加入REMS并遵守治疗前进行妊娠测试和采取避孕措施的要求，配给该药物的药房必须获得授权并只能向被核准的患者分发该药物。
爱可泰隆制药公司声称， SERAPHIN(内皮素受体拮抗剂改善PAH患者临床结局的研究)研究共计纳 入742例患者，比较了每日3mg 、10mg马西替坦与安慰剂的疗效。该研究允许患者接受磷酸二酯酶抑制剂-5抑制剂或前列环素类口服或吸入制剂治疗。
结果显示，3mg和10mg马西替坦组分别有38%和31%的患者达到主要终点(PAH事件或全因死亡复合终点)，而安慰剂组为46%。3mg和10mg马西替坦组风险比分别为0.7和0.55，具有统计学显著意义。
据该公司称，欧洲、加拿大、瑞士、澳大利亚、中国台湾、韩国和墨西哥等正在对马西替坦上市申请进行审评。
批准日期：2013年10月18日；公司：Actelion Pharmaceuticals Ltd. |
